财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度末现金、现金等价物和可交易证券总额为3.55亿美元[42] - 季度总收入为1380万美元，其中与ACADIA合作收入1060万美元，与Biogen合作收入320万美元[42] - 季度净亏损2350万美元，每股亏损0.40美元，较去年同期略有改善[42] - 运营费用增加690万美元，其中研发费用2590万美元，一般行政费用1530万美元[42] - 预计现金储备可支持运营至2028年中期[42] 各条业务线数据和关键指标变化 - Dravet综合征项目zurivanersen在开放标签扩展研究中显示长期疗效：75名合格患者中超过90%继续接受治疗[24] - 接受70毫克负荷剂量治疗的患者在20个月内主要运动性癫痫发作频率中位降低59%-91%[25] - STK-002用于常染色体显性视神经萎缩项目已进入I期临床开发[35] - 非人灵长类动物模型研究显示STK-002治疗后线粒体和视网膜功能改善[39] 各个市场数据和关键指标变化 - EMPORER III期研究在美国、英国和日本启动站点，欧洲预计2026年初启动[5] - 研究站点已确定约130名潜在参与者，数量持续增加[21] - 欧洲国家要求修改对照组方案，将增加至少20名患者队列[19] - 全球约13,000名ADOA患者分布在包括美国、EU5和丹麦等七个主要地区[37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发Dravet综合征的首个疾病修饰疗法[4] - 与Biogen的合作带来全球专业知识和财务支持，增强全球交付能力[8] - 平台技术可应用于其他遗传疾病，如ADOA[7] - 正在加强领导团队和关键职能，包括监管、医学事务和商业化[9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司处于强劲增长阶段，拥有后期注册药物和资金充足的资产负债表[5] - 对zurivanersen的长期安全性有信心，已有患者接受超过4年治疗[31] - EMPORER研究设计基于大量数据集和持续患者需求[20] - 预计2026年完成入组，2027年获得III期数据读数[20] 其他重要信息 - zurivanersen获得突破性疗法认定，FDA已审查安全性和有效性数据[50] - 公司使用Vineland-3评估认知和行为变化，作为III期研究关键次要终点[28] - 安全性数据显示81名患者接受至少一剂zurivanersen，700多剂已给药[31] - 最常见不良事件是CSF蛋白升高，86%患者出现，45%被归类为治疗相关不良事件[32] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于zurivanersen加速批准路径的探讨[49] - 公司拥有突破性疗法认定，将向FDA提交所有数据包括36个月OLE数据[51] - 将在下半年与FDA讨论所有数据，探讨最快路径[52] - 结果范围广泛，取决于与FDA的讨论结果[56] 问题: Vineland-3数据临床意义的量化[59] - 变化幅度在8-10分，护理人员调查显示1-3分即具临床意义[62] - 24-36个月持续改善令人印象深刻[65] - 维持剂量下癫痫发作进一步减少[66] 问题: III期研究设计的数据支持和统计把握度[68] - 使用自然历史研究匹配队列数据设计统计把握度[70] - 癫痫发作终点采用0.01 p值和90%把握度[73] - Vineland终点基于1-3分临床有意义变化进行把握度计算[75] 问题: 癫痫减少与神经发育改善的相关性及年龄影响[79] - 低剂量患者持续治疗显示癫痫进一步减少[80] - 不同年龄患者均显示变化，研究纳入2-18岁患者[82] - 机制上无理由认为年龄较大患者不能获益[84] 问题: OLE研究中CSF蛋白升高的发生率[91] - CSF蛋白升高是实验室发现，无临床表现[93] - 类效应，其他鞘内给药的寡核苷酸也存在[93] - 长期安全性数据支持进入III期研究[94] 问题: STK-002用于ADOA的决策依据[97] - 基于机会评估和非人灵长类动物数据[98] - 非人灵长类模型显示FPF水平稳定或改善，ERG模式改善[103][104] - 无现有治疗方法，巨大未满足需求[100] 问题: III期试验入组更新沟通和时间线可能性[108] - 限制因素是试验站点开设，而非患者需求[109] - 维持2026年完成入组、2027年数据的预期[110] - 将通过医学会议持续沟通数据[112] 问题: 欧洲队列设计和ADOA治疗持续时间[114] - 欧洲增加20名患者队列，保持研究完整性[116] - 欧洲同样采用1:1随机[118] - 寡核苷半衰期长，单次注射效果可持续[119] 问题: 北美商业化建设和ADOA研究设计[121] - 预计峰值销售团队约20人，侧重市场准入[124] - 商业化重点是科学教育而非销售[125] - ADOA研究为剂量递增，主要终点安全性[126] - OPA1基因检测已包含在许多面板中[128]