财务业绩 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为1.19亿欧元，较2025年6月30日的1.075亿欧元有所增加，较2024年12月31日的8180万欧元显著增长 [2] - 2025年前九个月总收入为3920万欧元，低于2024年同期的5970万欧元 [5] - 2025年前九个月现金使用主要集中于研发投入，但被与益普生许可与合作协议项下因Iqirvo在三大欧洲市场获得定价和报销批准而于2025年7月收到的2650万欧元里程碑付款所部分抵消 [4] 收入构成 - 2025年前九个月收入主要来自与益普生的许可与合作协议，包括益普生Iqirvo在全球（不包括大中华区）销售产生的1260万欧元特许权使用费收入，以及Iqirvo在三个主要欧洲国家获得定价和报销批准产生的2650万欧元里程碑收入 [6] 研发管线进展：ACLF重点管线 - G1090N项目正在进行健康志愿者的一期首次人体研究，安全数据和体外功能试验的早期疗效信号预计将于2025年底获得 [7] - SRT-015项目目前致力于改进制剂以增加暴露量，若开发进展顺利，首次人体试验可能于2026年下半年启动 [7] - CLM-022项目当前实验旨在使用与AD和ACLF相关的不同疾病模型确认疗效，并计划在2025年启动制剂开发和首次毒理学研究，若进展顺利，首次人体试验可能于2027年上半年启动 [8] - VS-02-HE项目计划开发为独特口服制剂，作用于肠道以减少氨的全身吸收和大脑谷氨酰胺水平，新药研究申请所需的非临床研究和制剂开发预计于2025年底完成，首次人体试验可能于2027年下半年启动 [9] 研发管线进展：其他疾病领域 - 针对胆管癌的GNS561项目，其正在进行的一期b临床试验数据读出预计于2025年底完成 [11] - 针对尿素循环障碍和有机酸血症（儿科适应症）的VS-01-HAC项目，其关键的幼年戈廷根小型猪毒理学研究数据预计在2025年底前获得，在停止ACLF适应症开发后，将于2025年底前更新临床前工作和潜在临床开发计划 [12] 商业合作与市场表现 - 根据益普生第三季度财报，Iqirvo在原发性胆汁性胆管炎的美国和欧洲市场持续呈现稳健增长 [13] - 公司预计现有现金及现金等价物足以支持其运营支出和资本支出需求至2028年底以后，该预估基于当前计划，并考虑了根据与益普生许可协议获得未来重大商业里程碑收入的可能性，以及从与HCRx签订的特许权融资协议中提取所有额外分期款项 [3] - 公司专注于ACLF及相关疾病的治疗资产开发，其研发组合涵盖多个发展阶段，并拥有包括用于检测MASH的NIS2+®在内的诊断业务 [16][18]

公司核心战略与管线更新 - 公司决定停止ACLF适应症的VS-01项目，并将研发重点重新聚焦于尿素循环障碍[2][3] - 尽管停止VS-01在ACLF的研发，公司仍致力于该领域，并有四个基于不同作用机制和给药途径的资产正在开发中[4] - 通过停止VS-01项目，公司预计运营费用将大幅减少，现金跑道预计延长至2028年以后[2][3] 2025年上半年业务亮点 - 现金及现金等价物截至2025年6月30日为1.075亿欧元，不包括2025年5月开票的2650万欧元里程碑付款[3][22] - 2025年上半年营收为3350万欧元，其中包括2650万欧元的里程碑收入[3][26] - 合作伙伴Ipsen报告Iqirvo®在PBC适应症上半年销售额为5900万欧元，呈现加速增长态势[7] - 竞争对手OCALIVA®从美国市场撤出，预计将为Iqirvo®的销售轨迹创造有利的市场动态[8] 研发管线进展 - GNS561在胆管癌的1b期数据预计于2025年底公布[3][20] - G1090N在ACLF的健康志愿者安全数据和疗效标志物预计于2025年底获得[3][16] - VS-01在尿素循环障碍的临床前评估将继续进行，首次人体试验可能于2026年下半年启动[4][21] - 其他ACLF管线资产SRT-015、CLM-022和VS-02-HE均按计划推进，首次人体试验时间点分布在2026年至2027年[17][18][19] 财务表现 - 2025年上半年营收及其他收入为3570万欧元，较2024年同期的6120万欧元有所下降[25][43] - 2025年上半年营业费用为3560万欧元，较2024年同期的3000万欧元增加，主要由于研发费用增长[27][50] - 研发费用从2024年上半年的1900万欧元增至2025年同期的2510万欧元，主要因外包研发活动增加[28][53] - 2025年上半年净亏损为1000万欧元，而2024年同期为净利润3030万欧元[30][61] 公司治理与融资 - 公司与HCRx签署的特许权融资协议显著延长了现金跑道，预计可支持运营至2028年底以后[11][23] - 首席科学官Dean Hum将于2025年9月30日退休，由Sakina Sayah-Jeanne接任[13] - 2025年6月年度会议上，Tristan Imbert被任命为董事，任期三年[14] - 公司在2025年5月发布了年度非财务绩效报告，ISS ESG评级从C+提升至B-，保持“Prime status”[15]