公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc (NASDAQ: BCLI) 宣布将参加2025年5月12-14日在波士顿举行的第四届年度ALS药物开发峰会 [1] - 公司高级管理团队将分享NurOwn®开发项目中的专业见解 推动ALS临床研究领域的讨论 [1] 技术进展 - 研发高级副总裁Netta Blondheim-Shraga博士将展示与Debamestrocel (NurOwn) 相关的脑脊液生物标志物通路新发现 包括其与ALS临床结果和疾病异质性的关系 [2] - 既往3期研究的生物标志物数据提示多模式作用机制 深化了对NurOwn影响ALS疾病通路的理解 [3] - 生物标志物将根据SPA协议在即将开展的3b期试验中进一步评估 [3] 临床试验优化 - 首席医疗官Bob Dagher博士将主持关于适应性和去中心化临床试验模型的研讨会 旨在改善患者入组、扩大地理覆盖范围并减轻ALS患者负担 [3] - 即将开展的3b期试验反映了从前期3期研究中获得的关键经验 特别是在优化患者选择标准和试验设计方面 [4] - 试验设计现代化需要兼顾科学严谨性和现实可行性 [4] 患者参与与可及性 - 全球患者倡导与公共事务高级副总裁Mary Kay Turner将主持关于"ALS临床试验与通过扩大获取计划获得研究性疗法"的小组讨论 [4] - 讨论将探讨诊断过程如何影响试验决策、患者早期参与方案制定的必要性以及提高临床研究可及性和信任度的策略 [4] 监管进展 - 公司获得美国FDA特殊方案评估(SPA)支持 确认3b期试验设计和统计分析方案足以支持未来营销申请 [5] - NurOwn已获得美国FDA和欧洲EMA授予的孤儿药资格认定 [6] 研发管线 - NurOwn是公司主导的研究性疗法 采用自体间充质干细胞(MSCs)产生神经营养因子分泌细胞(MSC-NTF细胞) [6] - 除ALS外 公司已完成针对进展型多发性硬化症(MS)的2期开放标签多中心试验(NCT03799718) [6] - 公司正在推进基于外泌体的异体平台技术 最近获得美国专利商标局的基础专利授权通知 [8]