核心产品临床进展 - 核心产品lasme-cel (UCART22) 在治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的BALLI-01研究中显示出潜力，其2代工艺（P2）产品的总体缓解率（ORR）达到68%，在推荐2期剂量（RP2D）下ORR为83%，在目标2期人群中ORR达到100% [1][5][6] - 在达到微小残留病灶阴性完全缓解或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（MRD-negative CR/CRi）的患者中，lasme-cel的中位总生存期（OS）为14.8个月 [7][12] - 核心产品eti-cel (UCART20x22) 在治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的NATHALI-01研究中显示出初步疗效，在当前剂量水平下（n=7）ORR为86%，完全缓解（CR）率为57% [2][11] - lasme-cel的疗效不受先前治疗线数或类型的影响，包括接受过CAR-T治疗（60%受试者）、移植（50%患者）和博纳吐单抗（80%受试者）治疗的患者 [8] 关键里程碑与监管路径 - 公司计划在2025年12月举行的美国血液学会（ASH）2025年年会上分享eti-cel的最新研发进展 [4][14] - BALLI-01试验的首次中期分析预计在2026年第四季度进行，公司预计在2028年提交生物制品许可申请（BLA） [4][8] - 关于与施维雅的仲裁，仲裁裁决预计在2025年12月15日或之前作出 [7][24] 商业潜力评估 - 如果获得商业化批准，公司估计lasme-cel在2035年于美国、欧盟四国（法、德、意、西）和英国的最高潜在年销售收入可达约7亿美元，对应约1100名年治疗患者 [9] - 若适应症扩展至二线及一线MRD+巩固治疗，lasme-cel的最高销售收入潜力可增至约13亿美元 [9] 技术创新与平台发展 - 公司在2025年10月欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上展示了环状单链DNA（CssDNA）作为通用、高效的非病毒基因治疗模板的强大潜力 [16] - CssDNA编辑过程在可存活的造血干祖细胞（HSPCs）中实现了高基因插入频率，并且在小鼠模型中显示出比腺相关病毒（AAV）编辑的HSPCs更高的植入和维持基因编辑的倾向 [22] - 公司与阿斯利康的战略研发合作旨在利用公司的基因编辑专业知识和生产能力，开发多达10个针对肿瘤学、免疫学和罕见遗传病领域的新细胞和基因治疗产品 [23] 财务状况与现金流 - 截至2025年9月30日，公司的现金及现金等价物和定期存款总额为2.25亿美元，包括440万美元受限现金和1.682亿美元定期存款，预计足以支持运营至2027年下半年 [4][7][26] - 截至2025年9月30日的九个月期间，公司合并收入及其他收入为6740万美元，较2024年同期的3410万美元增长3330万美元，增长主要来自与阿斯利康联合研究与合作协议项下研究计划的执行和履约义务的完成 [29] - 截至2025年9月30日的九个月期间，公司合并研发费用为6910万美元，较2024年同期的6970万美元略有下降 [30] - 公司2025年第三季度实现净利润58.9万美元，扭转了2024年同期亏损2305.6万美元的局面 [41]