核心临床数据与疗效 - 强生旗下TECVAYLI与DARZALEX FASPRO联合疗法在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的3期MajesTEC-3研究中显示出显著优势 与标准治疗方案相比 该联合疗法在近三年的随访中将疾病进展或死亡风险降低了83% 风险比为0.17 [1] - 在三年随访时 接受联合治疗的患者中有91%在六个月时无进展的患者仍保持无进展 [1] - 联合疗法在关键次要终点上全面优于标准疗法 包括完全缓解率、微小残留病阴性率和总生存期 具体数据为：完全缓解率81.8% 对比标准疗法的32.1% 优势比为9.56 总体缓解率89.0% 对比75.3% 优势比为2.65 MRD阴性率58.4% 对比17.1% 优势比为6.78 [4] - 联合疗法在总生存期方面同样表现出色 风险比为0.46 三年总生存率分别为83.3%和65.0% [4] - 该疗法能显著延长患者症状无恶化时间 改善患者报告的生活质量结果 [4] 研究设计与监管进展 - MajesTEC-3是一项正在进行的3期随机研究 评估teclistamab联合daratumumab对比研究者选择的daratumumab、地塞米松联合泊马度胺或硼替佐米方案 用于接受过1-3线既往治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者 [10] - 基于这些积极数据 美国FDA已授予该联合疗法突破性疗法认定 以加速其开发和审评 [8] - 公司已向美国FDA提交了补充生物制品许可申请 用于该联合疗法治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 该申请正在通过实时肿瘤学审评项目进行审评 [8][9] - 公司也已向巴西卫生监管机构ANVISA提交了申请 [9] 药物作用机制与既往批准 - TECVAYLI是一种首创的双特异性T细胞衔接抗体疗法 通过同时靶向T细胞表面的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA抗原来激活免疫系统 [11] - TECVAYLI于2022年10月获得美国FDA加速批准 用于治疗接受过至少四线既往治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者 [11] - 截至新闻发布时 全球已有超过20,800名患者接受了TECVAYLI治疗 [12] - DARZALEX FASPRO是一种皮下给药的CD38导向抗体 于2020年5月获得美国FDA批准 目前获批用于多发性骨髓瘤的11项适应症 [15] - 基于DARZALEX的治疗方案已在全球用于治疗超过618,000名患者 其中仅美国就有超过68,000名患者 [17] 安全性概况 - 在研究中 TECVAYLI联合DARZALEX FASPRO与标准治疗对照组相比 3/4级治疗期间出现的不良事件发生率相似 分别为95.1%和96.6% [6] - 大多数3/4级事件是由于血细胞减少和感染 联合治疗组任何级别的感染发生率为96.5% 3/4级感染发生率为54.1% [7] - 细胞因子释放综合征发生率为60.1% 所有病例均为1/2级 未导致治疗中止 [7] - 免疫效应细胞相关神经毒性综合征罕见 发生率为1.1% [7] - 因不良事件导致治疗中止的比例较低 联合治疗组为4.6% 对照组为5.5% [7] 行业与疾病背景 - 多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌 是全球第三大常见血癌 [18] - 2024年 美国估计有超过35,000人被诊断出患有多发性骨髓瘤 超过12,000人将死于该疾病 [18] - 多发性骨髓瘤患者的5年生存率为59.8% [18] - 强生通过其创新医药和医疗器械的专业知识 致力于在医疗健康领域进行全方位创新 [56]