文章核心观点 - 亚盛医药在2025年美国血液学会年会上公布了其核心候选药物Lisaftoclax在中国进行的注册性II期研究的最新数据 该数据支持了该药物于2025年7月获得中国国家药监局上市批准 研究显示Lisaftoclax单药在对布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中 表现出显著且持久的疗效以及可控的安全性 尤其是在具有高风险基因特征的患者群体中 [1][3][6] 药物临床数据 - **疗效数据**：在72名可评估的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中 经独立评审委员会确认的客观缓解率为62.5% 中位无进展生存期为23.89个月 中位随访时间为22.01个月 [11] - **深度缓解**：21.8%的患者实现了外周血微小残留病阴性 在11名可评估骨髓微小残留病的患者中 54.5%实现了骨髓微小残留病阴性 [11] - **患者特征**：入组的77名患者中 42.9%具有染色体复杂核型 39%具有del(17p)/TP53突变 53.2%具有未突变的IGHV 这些高风险因素的比例高于同类药物已发表的研究 [3][13] - **高风险亚组**：在具有染色体复杂核型的患者中 63.6%同时伴有del(17p)/TP53突变 63.6%同时具有高核型复杂性 尽管如此 Lisaftoclax仍显示出强大的治疗潜力 [3][13] - **安全性数据**：Lisaftoclax在经布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂预处理的患者中表现出可控的安全性 常见的≥3级治疗相关不良事件为血液学毒性 研究中未发生肿瘤溶解综合征或治疗相关死亡 [14] 药物研发与监管进展 - **监管批准**：Lisaftoclax已于2025年7月获得中国国家药监局批准 用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [1][4] - **全球研发**：公司目前正在开展四项全球注册性III期研究 以评估Lisaftoclax在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等多种适应症中的应用 [4][18] - **作用机制**：Lisaftoclax是一种口服、高选择性的Bcl-2抑制剂 通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2 恢复癌细胞的正常凋亡过程 [4] 公司产品管线 - **核心产品**：公司主要产品奥雷巴替尼是中国首个获批用于治疗伴有T315I突变的慢性髓系白血病慢性期和加速期患者的新型第三代BCR-ABL1抑制剂 所有适应症均已被纳入中国国家医保药品目录 [17] - **研发管线**：公司已建立丰富的创新药物产品管线 包括靶向Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂 以及新一代激酶抑制剂 [16] - **国际合作**：公司拥有全球知识产权组合 并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等领先生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系 [19]