公司项目与管线更新 - 公司宣布启动针对普拉德-威利综合征（PWS）的研发项目，并指定BMB-105作为新的临床候选药物[1] - 在完成BMB-101的2a期概念验证研究后，公司计划选择并推进5-HT2C分子BMB-105作为PWS项目的专用化合物，此举预计可将上市时间缩短约一年[2] - 公司计划在2026年开展针对发育性癫痫性脑病（DEE）和失神癫痫（AS）的2/3期和2/3期临床试验[6] 临床研究进展 - BMB-101在PWS治疗中的2a期研究（NOVA研究）将于2025年11月6日举行网络直播讨论会，该研究旨在评估BMB-101的疗效、安全性和耐受性[1] - NOVA研究是一项为期长达16周的双盲、随机、2a期研究，包括4周筛选期、4周剂量递增滴定和8周维持期，主要终点为通过HQ-CT评分评估的贪食行为变化[12][16] - BMB-101目前在健康志愿者和癫痫患者中的研究显示其耐受性良好，未出现与药物相关的严重不良事件，暴露水平符合预期，几乎所有符合条件的患者都选择在研究者监督下继续接受治疗[6][15] - BMB-101的顶线数据预计将于2026年1月初公布[6] 药物作用机制与潜力 - BMB-101是一种新型支架结构的5-HT2C Gq蛋白偏向激动剂，专为需要长期治疗且易产生耐受性的神经系统疾病设计，在临床前研究中显示出对癫痫、暴食、攻击性等多种症状的疗效[14] - 5-HT2C激动剂有望成为首个针对PWS神经精神症状和贪食症的靶向机制，通过靶向疾病的根本病理生理学提供新的治疗选择[1][4] - 一项广泛的靶点结合研究通过流体生物标志物和定量脑电图证实了BMB-101强大的中枢靶点结合能力，并观察到可能预示认知改善潜力的额叶伽马功率增强[17] 疾病背景与未满足需求 - 普拉德-威利综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体基因表达异常引起，发病率约为每15,000名新生儿中有一例[13] - PWS的标志性特征是贪食症，这是一种危及生命的慢性疾病，患者伴有持续的饥饿感、强迫性思维以及缺乏饱腹感，并伴有严重的神经行为挑战，目前尚无能够充分解决这些问题的药物[13][14]