亨廷顿病 （ Huntington's disease ） ，也称为 亨廷顿舞蹈症 ，是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会 导致大脑中神经细胞的逐渐退化，从而造成身体能力、运动、思维和精神障碍的损伤。目前的治疗方法只 能控制症状，而无法改变或缓解疾病进程 。 一种一次性 基因疗法 能够显著减缓 亨廷顿病 的病情发展，或许为治疗这种 罕见的遗传性神经退行性疾病 开辟了首个能够改变疾病进程的疗法。 在一项针对 29 名处于亨廷顿病早期衰退阶段患者的试验中，接受高剂量基因疗法直接注入大脑的患者，其 疾病进展在三年内减缓了 75% ，而对照组则没有这种效果 。 这是首次真正证实了亨廷顿病的疾病进程可 以被减缓 。 这促使亨廷顿病的研究人员畅想未来——这种致命遗传病有望成为可治疗的疾病。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 基因治疗公司 uniQure 本周发布的数据显示，该疗法在多项临床指标上均具有显著的统计学意义，接受该 疗法的患者脊髓液中与神经退行性病变有关的有毒蛋白质水平有所降低。基于这些发现，uniQure 公司表 示，他们计划明年为该疗法申请监管批准。 患有亨廷病的人通常会发现自己的症状逐年加重，他们一 ...