发表在《PLOS Biology》（生物学top期刊）的最新研究显示，荷兰科学家 成功纠正了线粒体DNA中的突变 ，在基因治疗领域取得重大突 破。 不圆 发自 凹非寺 量子位 | 公众号 QbitAI 治愈不治之症，又被向前推进了一公里：直接修改基因的那种。 我们知道，线粒体基因突变会导致其功能障碍，进而引发 与衰老相关的疾病、某些类型的癌症以及严重且可能致命的母系遗传线粒体疾病 。 尽管CRISPR/Cas技术的开发为核DNA编码的突变带来了革命性的可能性，但该系统无法有效穿过线粒体膜并到达线粒体DNA，导致患有线 粒体疾病的患者没有治疗的选择。 而 DdCBE（双链DNA脱氨酶衍生的胞嘧啶碱基编辑器） 解决了这个问题，能够通过一种不依赖CRISPR/Cas的系统在线粒体基因组中进行 编辑，精确改变线粒体DNA中的错误遗传字母，无需切割DNA链。 该研究让一些饱受疾病困扰的网友看到了治愈的希望。 该研究证实，DdCBE能 在原代成人细胞中有效恢复线粒体功能 。 在原代成人细胞中有效恢复线粒体功能 为探索DdCBE介导的线粒体DNA基因编辑的临床应用潜力，论文的研究团队在相关细胞类型中构建并功能校正了致病突变 ...