医学研究进展 - CD19 CAR-T细胞疗法成功应用于MDA5+皮肌炎合并快速进展性间质性肺病（MDA5+DM-RPILD）的儿童患者，显示出有效性和安全性[2][3][5] - 患者在治疗后11个月内病情逐渐好转，实现免疫抑制剂停药缓解[3][6][9] - 治疗过程中未出现发热或细胞因子释放综合征/细胞相关神经毒性综合征[6] 治疗效果 - 患者在无免疫抑制剂的情况下（-7至+325天），出现B细胞重建以及皮肤、运动、呼吸和神经功能的改善[6] - 患者的肺功能在治疗后11个月内持续改善[7] - 在没有新自身免疫发作的情况下，B细胞区室得以重建[7] 治疗机制 - CAR-T细胞的扩增表明其他非外周B细胞充当了CD19+靶细胞[7] - 怀疑深层组织中存在可能作为靶细胞的CD19+ B淋巴细胞[6]