文章核心观点 - 公司宣布将在2024年MDA临床与科学会议上公布HOPE - 2开放标签扩展（OLE）研究中CAP - 1002治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的24个月积极结果，该结果显示CAP - 1002有减缓DMD进展的潜力，公司计划与FDA讨论潜在加速批准途径并在二季度分享三年结果 [1][5] 研究结果 - CAP - 1002是一种研究性细胞疗法，旨在通过免疫调节、抗炎和抗纤维化作用减缓疾病进展，改善DMD患者骨骼肌和心肌功能下降速度 [2] - 治疗24个月后，以PUL v2.0衡量的骨骼肌功能显示，CAP - 1002治疗组平均下降2.8分，安慰剂组平均下降7.7分，差值变化4.9分，p = 0.021，CAP - 1002治疗患者平均下降率减缓约64% [3] - 24个月时，通过MRI测量的左心室射血分数（LVEF%）显示，67%的患者心脏功能改善，而自然病史对照组持续下降 [3] - CAP - 1002在研究的OLE部分治疗中持续显示出良好的安全性，且整个研究过程耐受性良好 [3] - HOPE - 2 OLE研究此前在12个月时达到主要终点，24个月结果表明患者随时间积累获益，骨骼肌功能得以保留，凸显CAP - 1002的潜在长期益处 [4] 公司动态 - 首席执行官表示很高兴在MDA会议上展示积极的长期开放标签扩展数据，计划与FDA讨论潜在加速批准途径，并在二季度分享三年结果 [5] - 公司与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）就CAP - 1002在美国和日本的独家商业化和分销达成合作，有待监管批准 [9] 研究介绍 - HOPE - 2是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床研究，研究对象为患有DMD的男孩和年轻男性，患者每3个月静脉注射一次CAP - 1002（每次1.5亿个细胞）或安慰剂，12个月时分析了20名患者的数据并发表在《柳叶刀》上，研究结束后患者停药约392天，符合条件的患者重新进入OLE研究，每3个月接受一次CAP - 1002治疗，为期24个月，这些24个月结果曾在2023年PPMD年会上展示 [6] 公司概况 - 公司是一家生物技术公司，致力于推进基于细胞和外泌体的变革性疗法，以重新定义罕见病的治疗格局，其领先产品候选药物CAP - 1002是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，目前正在进行治疗DMD的3期临床开发，公司还利用外泌体技术和专有StealthX™平台进行临床前开发 [7]