文章核心观点 Capricor Therapeutics获美国食品药品监督管理局（FDA）安排于3月下旬进行面对面B类会议，公司拟讨论CAP - 1002商业化的化学、制造和控制（CMC）计划，有望加快生物制品许可申请（BLA）提交进程，公司致力于尽快让CAP - 1002获批上市 [1][2] 公司动态 - 公司获FDA安排于3月下旬进行面对面B类会议，将讨论CAP - 1002商业化的CMC计划，若获批或加快BLA提交进程 [1] - 公司关键的3期HOPE - 3试验A组已全部入组，预计今年第四季度公布顶线数据 [2] - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）就CAP - 1002在美国和日本用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）达成独家商业化和分销合作，待监管批准 [4] 公司产品 - 公司主要产品候选药物CAP - 1002是一种同种异体心脏来源细胞疗法，临床前和临床研究显示其对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用，目前正处于治疗DMD的3期临床开发阶段 [2] - 公司利用专有StealthX™平台开发外泌体技术，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗药物的靶向递送，以治疗和预防多种疾病 [2] - CAP - 1002是一种研究性新药，尚未获批用于任何适应症，公司基于外泌体的候选药物均未获批用于临床研究 [5] 公司过往荣誉 - 公司的CAP - 1002在DMD治疗方面此前已获再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药认定，可与FDA密切合作并获得其关于潜在加速审批途径的指导 [1]