文章核心观点 - Capricor Therapeutics公司的StealthX™疫苗入选美国卫生与公众服务部的Project NextGen计划，国立过敏与传染病研究所将对其开展1期临床研究，公司认为该疫苗有潜力成为下一代疫苗平台 [2] 项目合作情况 - Capricor Therapeutics公司的StealthX™疫苗入选Project NextGen计划，国立过敏与传染病研究所将对其开展1期临床研究，由该所微生物与传染病司监督，需获监管批准 [2] 公司高管观点 - 公司首席执行官Linda Marbán博士表示，NIH的支持凸显StealthX™外泌体平台技术的临床潜力，为疫苗候选药物推进提供非稀释性支持；该疫苗为多价疫苗，可提供更广泛持久的免疫力，有望成为下一代疫苗平台并扩展到其他传染病；平台结合mRNA疫苗的响应速度和蛋白疫苗的潜在疗效，且无佐剂和脂质纳米颗粒，低剂量就能产生强免疫反应 [2] - Marbán博士称这是公司等待的机会，可将外泌体技术引入临床，公司会继续专注CAP - 1002治疗杜氏肌营养不良症，还期待探索该平台的潜在治疗用途和拓展管线及合作机会 [3] 疫苗特点及效果 - StealthX™疫苗是Capricor公司利用外泌体内部开发的专有疫苗，外泌体经工程改造可在表面表达刺突或核衣壳蛋白 [4] - 临床前研究显示，该疫苗在小鼠和兔子模型中能产生强大抗体、有效中和抗体、强烈T细胞反应和良好安全性，只需纳克级蛋白剂量且无需佐剂或合成脂质纳米颗粒 [4] - 外泌体是一种新的抗原递送系统，可用于快速制备多价蛋白疫苗，它是富含特定蛋白质、RNA和脂质的小囊泡，负责细胞间通讯 [4] 公司业务情况 - Capricor Therapeutics是一家专注开发基于细胞和外泌体的变革性疗法以治疗和预防罕见病的生物技术公司 [2][5] - 公司的领先候选药物CAP - 1002是一种同种异体心脏来源细胞疗法，正在进行3期临床试验以治疗杜氏肌营养不良症，且已与日本新药株式会社就该药物在美国和日本的独家商业化和分销达成合作，需获监管批准 [5] - 公司正在开发外泌体技术作为潜在的下一代治疗平台，其专有StealthX™外泌体平台在疫苗学以及靶向寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法等领域有广泛新治疗应用潜力 [5]