公司与FDA会议结果 - Plus Therapeutics公司宣布已完成与美国FDA就REYOBIQ针对软脑膜转移瘤关键试验策略的B类会议 [1] - 会议就REYOBIQ用于LM的潜在关键研究设计的关键要素进行了建设性讨论 [1] - 公司计划将FDA的反馈纳入当前剂量优化试验，并寻求与FDA就修订方案达成一致，目标是在完成当前剂量优化试验后准备好进行潜在的关键试验，并最终推动REYOBIQ用于LM患者的潜在批准 [1] FDA反馈要点 - 加速批准路径：FDA表示加速批准可能适用于LM适应症，但目前数据不足以支持将循环肿瘤细胞作为中间临床终点，需要额外步骤验证CTC作为替代终点以支持未来其他申请 [6] - 主要与关键终点：FDA建议研究评估具有明确临床获益的终点，如总生存期，同时鼓励进一步研究患者报告结果和神经功能作为可能支持上市申请的终点，FDA与公司一致认为CTC可考虑作为次要终点 [6] - 试验设计与对照组：FDA与公司讨论了随机对照试验设计方法，研究可能包括鞘内化疗作为对照组，以及标准化对照组和试验方案下任何额外干预措施的方法 [6] - 治疗人群：FDA表示在单一试验中纳入多种组织学类型是合理的 [6] 公司管理层评论 - 公司总裁兼首席执行官表示，此次FDA会议是建设性的，有望帮助加快临床开发时间表并促进更快提交REYOBIQ用于LM患者的批准申请 [3] - 由于目前没有获批的LM治疗药物，在临床开发早期与FDA的讨论将使公司能够对当前试验方案进行相关修订，并开始为预期的关键试验进行有意义的规划 [3] - 基于此次会议，公司计划加速REYOBIQ的商业化生产和扩大规模活动，以满足加快的时间表 [3] 疾病背景与市场机会 - 软脑膜转移瘤是晚期癌症一种罕见但严重的并发症，影响中枢神经系统的液体内衬结构 [4] - LM发生在约5%的转移性癌症患者中，最常见于乳腺癌、肺癌和黑色素瘤 [4] - 中位生存期通常为2-6个月，有效治疗方案有限，凸显了对新疗法的迫切需求 [4] 核心产品REYOBIQ - REYOBIQ是一种新型注射放射疗法，专门用于以安全、有效和便捷的方式向中枢神经系统肿瘤提供直接靶向高剂量辐射，以优化患者预后 [5] - 与目前获批的疗法相比，REYOBIQ具有减少脱靶风险并改善CNS癌症患者预后的潜力 [5] - 铼-186因其短半衰期、用于摧毁癌组织的β能量和用于实时成像的γ能量，是CNS治疗应用的理想放射性同位素 [5] - REYOBIQ正在ReSPECT-GBM、ReSPECT-LM和ReSPECT-PBC临床试验中评估用于治疗复发性胶质母细胞瘤、软脑膜转移瘤和儿童脑癌 [5] - ReSPECT-LM由德克萨斯州癌症预防与研究所提供的三年期1760万美元赠款资助，ReSPECT-PBC由美国国防部同行评审癌症研究计划提供的300万美元赠款支持 [5] 公司业务与管线 - Plus Therapeutics是一家临床阶段制药公司，开发用于治疗难治性中枢神经系统癌症的靶向放射治疗药物 [8] - 公司通过结合图像引导的局部β放射和靶向给药方法，推进产品候选管线，主要项目针对软脑膜转移瘤和复发性胶质母细胞瘤 [8] - 公司通过战略合作伙伴关系建立了供应链，以实现其产品的开发、制造和未来潜在的商业化 [8] - 公司全资子公司CNSide Diagnostics, LLC开发和商业化专有实验室开发测试，例如CNSide®，旨在识别已转移到癌症和黑色素瘤患者中枢神经系统的肿瘤细胞 [6][7] - CNSide® CSF检测平台能够对脑脊液进行定量分析，为软脑膜转移瘤患者的管理提供信息并改善其管理 [7]