行业概述与市场前景 - 基因组学是对生物体全套DNA的广泛而详细的研究 近期科学进展提升了制药和生物技术公司对其的兴趣[2] - 基因组学区别于遗传学 其旨在表征生物体的所有基因 并理解基因如何运作及相互作用[3] - 基因组学见解正被用于评估患者对特定药物的反应 并支持开发更具针对性的疗法 推动个性化医疗发展[4] - 基因组学领域的扩展也支持了合成生物学的增长 该领域涉及重新设计生物体以用于药物发现、疾病检测、基因编辑等多种应用[5] - 基因组测序成本、时间和所需精力的急剧下降推动了该领域的快速发展[6] - 根据Fortune Business Insights数据 基因组学市场到2032年将达到801.7亿美元[9] - 根据Grandview research数据 全球合成生物学市场规模在2025年估值为189.4亿美元 预计从2026年到2033年将以17.7%的复合年增长率增长[9] 关键技术领域与主要参与者 - Illumina (ILMN) 是该领域的主要参与者 是全球基因和基因组分析测序及芯片解决方案的领导者[6] - 诊断公司正在利用测序数据识别遗传变异并将其与已知疾病联系起来[7] - 基因编辑技术是该领域的另一重大进步 以CRISPR/Cas9最为著名[8] - 专注于基因编辑的公司 如CRISPR Therapeutics AG (CRSP) 和 Beam Therapeutics (BEAM) 正在探索利用这些工具治疗甚至治愈由基因突变引起的疾病[8] 重点公司分析：Pacific Biosciences of California (PACB) - PACB设计用于研究、医疗保健、制药和农业的先进长读长测序系统[12] - 公司设计、开发和制造先进的测序解决方案 旨在提供最完整和准确的基因组、转录组和表观基因组视图[13] - 其产品组合以HiFi长读长测序技术为主导 支持人类种系测序、动植物科学、传染病和微生物学、肿瘤学等广泛领域[13] - 客户包括学术和政府研究机构、商业测试和服务实验室、基因组中心、公共卫生实验室、医院、临床研究所、CRO、制药公司和农业公司[14] 重点公司分析：Wave Life Sciences (WVE) - WVE是一家临床阶段生物技术公司 利用RNA药物的广泛潜力来改变人类健康[15] - 其专有的RNA药物平台PRISM结合了多种模式、化学创新和人类遗传学见解[15] - 其产品组合包括RNA编辑、剪接、使用siRNA的沉默和反义沉默[16] - 研发管线涵盖肥胖症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜氏肌营养不良症和亨廷顿病等领域[16] - WVE-007是一种GalNAc偶联的小干扰RNA 旨在沉默INHBE mRNA 该肥胖靶点得到人类遗传学有力证据支持[17] - 在正在进行的首次人体INLIGHT研究中 最低治疗队列的阳性中期数据显示 单次240毫克剂量的WVE-007在三个月后改善了身体成分 表现为总脂肪量和内脏脂肪量减少以及瘦体重增加[17] - 其他有前景的候选药物包括针对AATD相关肺病/肝病的WVE-006、针对杜氏肌营养不良症的WVE-N531和针对亨廷顿病的WVE-003[18] - 过去一年股价上涨15.2%[18] 重点公司分析：Sana Biotechnology (SANA) - Sana Biotechnology正在开发离体和在体细胞工程平台 以彻底改变对1型糖尿病、B细胞癌症和B细胞介导的自身免疫性疾病等多种疾病的治疗[19] - SC451是一种HIP修饰的干细胞衍生胰岛细胞疗法 正在开发用于治疗1型糖尿病 公司计划最早于2026年提交IND申请并启动I期研究[19] - 公司还在开发SG293 这是其先前候选产品SG299的下一代版本 使用其融合蛋白平台 可实现细胞特异性、在体递送各种有效载荷 计划最早于2027年提交SG293的IND申请[20] - 为将资源集中于SC451和融合蛋白项目中最令人鼓舞的数据 公司已暂停其两个同种异体CAR T细胞疗法项目（用于B细胞介导自身免疫性疾病的SC291和用于肿瘤学的SC262）的开发和任何进一步的内部投资[21] - 过去一年股价飙升132%[21]