公司核心产品PALSONIFY上市表现 - 公司宣布其产品PALSONIFY在2025年第四季度未经审计的初步净产品收入超过500万美元 [1][2] - 该产品于2025年9月25日获得美国FDA批准，用于对手术反应不足或无法手术的成人肢端肥大症患者的一线治疗 [4] - 截至2025年12月31日，公司已收到超过200份登记表，并有超过125名独立处方医生 [1][7] - 大约一半的新开药瓶在报销时无需快速启动桥接供应，且大多数事先授权期限为12个月 [7] - 公司与支付方的持续互动已实现早期纳入处方集，反映了支付方对其价值主张的认可 [4] 在研药物Atumelnant二期临床数据 - Atumelnant是一种首创、每日一次的口服促肾上腺皮质激素受体拮抗剂，目前处于后期临床开发阶段，用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征 [2][17] - 在二期TouCAHn试验的第4队列中，8名完成12周治疗的患者，其雄烯二酮平均水平从基线1195 ng/dL降低了866 ng/dL，平均降幅达67% [9] - 在完成12周治疗的患者中，有88%成功将糖皮质激素剂量降低至生理替代水平 [1][9] - 药物耐受性良好，未报告严重不良事件、治疗相关的严重不良事件或肝转氨酶不良事件 [11] - 开放标签扩展研究的早期数据显示，前7名完成13周治疗的患者，其血清雄烯二酮降低和糖皮质激素剂量减少情况与第4队列一致 [12] - 截至目前，整个临床项目中已有超过200名受试者接触过atumelnant，累计成人CAH患者暴露时间超过750周，持续显示出良好的风险获益特征 [13][14] 公司战略与管线 - 公司致力于通过科学成为全球顶尖的内分泌公司，并推进其旨在重新定义内分泌及相关疾病护理标准的独特产品组合 [3] - 公司的核心专长在于利用具有特定定制药理学和特性的小分子靶向G蛋白偶联受体 [20] - 除PALSONIFY和atumelnant外，公司管线中还有超过10个已披露项目，包括用于治疗表达SST2的神经内分泌肿瘤的CRN09682，以及针对格雷夫斯病、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症等多种内分泌疾病和GPCR靶向肿瘤适应症的发现阶段项目 [21]