公司近期动态 - 公司管理层将于2026年1月13日太平洋时间上午9:45/东部时间下午12:45 在第44届摩根大通医疗健康大会上进行演讲 [1] 公司信息获取渠道 - 演讲将通过公司官网投资者关系板块的“活动”页面进行网络直播 并提供回放 [2] - 公司计划使用其投资者关系网站作为披露重大非公开信息及遵守《FD条例》披露义务的一种方式 投资者应关注该网站及公司的新闻稿、SEC文件、电话会议、演讲和网络广播 [4] 公司业务与战略 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 致力于通过开发使囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白功能正常化的新药 来彻底改变当前囊性纤维化的治疗模式 [1][3] - 公司的目标是提供差异化的CF治疗药物 通过直接稳定CFTR蛋白的核苷酸结合域1 使患者的CFTR功能尽可能恢复到接近正常水平 [3] - 公司基于其联合创始人在NBD1领域超过十年的研究 正在推进一系列旨在纠正由位于NBD1的F508del基因突变引起的缺陷的小分子药物管线 [3] - 公司同时正在开发一系列互补的CFTR调节剂组合 旨在与其NBD1稳定剂协同作用以改善CFTR功能 [3]