文章核心观点 - 中国创新药行业正从规模扩张向价值跃升的关键转折 行业面临赛道拥挤与同质化竞争挑战 公司认为突破困局需聚焦未满足临床需求 以差异化布局构建核心竞争力 而非盲目跟风热门靶点 [1] 公司创新药研发策略与核心领域 - 公司采取“两条腿走路”的平衡策略 一方面选择经过临床验证的传统靶点进行创新 保证营收稳定和研发团队支撑 另一方面投入研发力量开发更具创新性、附加值高的产品 [3] - 创新药研发聚焦三大核心领域：感染性疾病、代谢疾病以及肿瘤 在代谢领域从长效胰岛素延伸至减重、增肌等适应症 并重点布局脂肪肝 在肿瘤领域避开高度竞争的肺癌靶点 重点布局消化道肿瘤等存在显著临床缺口的瘤种 [3] - 积极探索前沿技术方向 包括基于双特异性抗体的新作用机制、小分子靶向蛋白降解技术以及双抗/双毒素抗体偶联药物等 [3] 重点在研产品进展与优势 - 抗纤维化创新药伊非尼酮针对特发性肺纤维化 国内患者近30万名 患者诊断后中位生存期仅2-3年 临床需求迫切 [4] - 该药已完成II期临床试验 数据显示200mg组用药24周FVC仅下降3.3mL 比安慰剂组改善超80mL 延缓下降比例达96% 远优于头对头试验中吡非尼酮组的47% 且皮肤相关不良反应发生率明显更低 [4] - 药物通过抑制TNF-α及TGF-β1释放、阻断相关信号通路 还能调节多个靶点形成抗纤维化网络 机制更全面 [5] AI药物研发平台的优势与应用 - 公司搭建的HEC药物智能发现平台最大优势是拥有20多年的实验室实战数据 基于外部模型结合自身研发需求建立了专属模型 [5] - 平台已具备分子筛选、分子生成、PBPK及逆合成分析四大核心模型 并推出了全球首个药物制剂垂直领域AI大模型HEC-PharmAI 能实现智能处方设计、工艺风险预警等功能 配套知识库涵盖21万余条制剂配方、上万篇文献和专利 [5] - 具体案例显示 AI赋能使代谢性脂肪肝的THRβ激动剂项目研发时间缩短了50% 今年已成功进入临床试验 通过AI预筛选 所需动物实验分子数量从约100个减少至10个左右 效率大幅提升 [6] 对AI赋能药物研发的展望与投入 - 认为AI在医药研发领域的应用会越来越广泛 但不会带来革命性颠覆 而是持续提升研发效率 AI已成为大药企研发中不可或缺的刚需工具 [7] - 未来5年 AI有望在更多细分环节实现突破 如新靶点发现、更精准的药物分子设计以及临床实验设计和数据分析等方面 [8] - 公司在AI研发投入上采取平衡策略 短期聚焦能尽快见效的项目 让AI直接服务于正在推进的研发项目 长期则通过集团人工智能研究院及相关资产收购 积累通用AI技术 目标是打造智能化实验室 实现实验全流程自动化 [7] 创新药出海策略与进展 - 近5年国内创新药出海案例逐年增加 驱动因素包括国内研发水平达到国际前沿、企业希望服务全球患者、罕见病药物需海外市场覆盖研发成本以及国内赛道拥挤需寻找新增长空间 [9] - 公司已采取具体出海举措 例如去年与Apollo Therapeutics公司达成GLP-1R/FGF21双重激动剂的授权交易 公司保留中国权益 对方负责海外 [9] - 甘精胰岛素已完成美国FDA的GMP现场核查 正处于审评阶段 有望成为公司首个进入美国市场的生物类似药 亦是中国首家进入美国市场的胰岛素生产企业 公司正积极与多家美国本土企业洽谈商业化合作 计划以胰岛素为突破口 逐步推进包括创新药在内的海外商业布局 [9] - 其他多款潜在重磅创新药品种也在积极寻找海外合作伙伴 [10] 品类选择与市场策略 - 公司认为创新药立项的核心标准是临床需求和市场需求 且需考虑国际市场 首先要聚焦国内未被满足的需求 如果仅靠国内市场覆盖不了研发成本 就要规划出海 [11] - 品类选择需结合自身优势 例如公司在感染、代谢领域具备研发基础 因此重点布局 肿瘤领域则选择差异化靶点和适应症 [11] - 以伊非尼酮为例 既满足了国内IPF患者的需求 又规划了出海 是两者兼顾的例子 [11]