监管进展与审评时间线 - 美国食品药品监督管理局已接受公司关于AXS-05用于治疗阿尔茨海默病激越的补充新药申请并授予其优先审评资格 [1] - 美国食品药品监督管理局设定的处方药使用者付费法案目标行动日期为2026年4月30日 [1] - 优先审评意味着美国食品药品监督管理局的目标是在6个月内对申请采取行动 而标准审评时间为10个月 [2] 药物AXS-05的临床开发与监管状态 - 补充新药申请基于一项全面的临床开发项目 包括四项随机、双盲、对照的3期临床试验和一项长期安全性试验 [4] - 美国食品药品监督管理局曾于2020年6月授予AXS-05用于治疗阿尔茨海默病激越的突破性疗法认定 [3] - AXS-05是一种新型口服研究药物 是N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂、σ-1受体激动剂和氨基酮CYP2D6抑制剂 [6] - AXS-05采用右美沙芬和安非他酮的专有配方和剂量 并利用公司的代谢抑制技术来调节成分的递送 [6] - AXS-05拥有强大的专利组合 保护期至少持续到2043年 [6] - AXS-05已在美国获批用于治疗成人重度抑郁症 [6] 目标疾病领域与未满足需求 - 阿尔茨海默病是美国最常见的痴呆症形式 影响约700万人 [5] - 高达76%的阿尔茨海默病患者会出现激越症状 [3][5] - 阿尔茨海默病激越表现为情绪困扰、言语和身体攻击性、破坏性易怒和去抑制 并与认知能力加速下降、看护者负担加重、更早入住养老院和死亡率增加相关 [5] - 目前该领域缺乏获批的治疗方案 存在显著的未满足医疗需求 [3] 公司背景与产品管线 - Axsome Therapeutics是一家专注于中枢神经系统疾病治疗的生物制药公司 [7] - 公司通过识别治疗关键缺口 开发具有新颖作用机制的差异化产品 致力于提供科学突破 [7] - 公司行业领先的神经科学产品组合包括美国食品药品监督管理局批准的用于治疗重度抑郁症、发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停相关的日间过度嗜睡以及偏头痛的药物 并拥有多个针对严重神经和精神疾病的后期开发项目 这些疾病在美国影响超过1.5亿人 [7][8]