公司核心候选产品进展 - 公司的主要CAR-T细胞疗法候选药物mivocabtagene autoleucel（miv-cel，前称KYV-101）正在针对僵人综合征进行关键性II期研究 该疾病是一种罕见、致残且进行性的自身免疫性疾病 目前尚无FDA批准疗法 存在显著的未满足医疗需求 该候选药物有潜力成为首个FDA批准的用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法 [1] - 在12月中旬 公司公布了SPS研究的积极顶线数据 数据显示 单剂miv-cel在SPS患者中实现了具有高度统计学意义且持续的总体残疾、活动能力和僵硬程度的改善 同时使患者能够摆脱具有高安全风险的免疫疗法 [2] - 研究达到了主要终点和所有次要终点 且具有高度统计学意义 作为研究主要终点的25英尺定时行走测试中位改善率为46% T25FW测试是评估行走能力以及僵硬和活动能力丧失的有效工具 [3] - 公司计划在2026年上半年为SPS适应症提交生物制品许可申请 如果获得FDA批准 miv-cel将成为首个获批的SPS疗法 [4] - miv-cel在SPS适应症中已获得再生医学先进疗法和孤儿药认定 [6] 候选药物其他开发计划 - 另一项II/III期注册研究正在评估miv-cel用于全身型重症肌无力 该研究II期部分的初步数据显示 miv-cel有潜力实现持久、无需用药、无疾病的缓解 公司预计将很快启动该研究的III期部分患者入组 并在2026年提供II期部分的更新数据 [7] - miv-cel还在由研究者发起的I/II期研究中进行评估 包括多发性硬化症和类风湿关节炎 旨在为公司确定进入后期开发的下一个优先适应症提供信息 [8] 公司财务与市场表现 - 在11月 公司完成了与牛津金融最高1.5亿美元的贷款融资 这增强了其财务灵活性 以支持其研发管线候选药物的持续开发 [10] - 公司在SPS的II期研究中取得成功 推动其股价在一个月内上涨41% 表现优于行业2.7%的涨幅 [4] - 公司股价在miv-cel达到关键II期SPS研究终点后的一个月内跳涨41% [9] 生物科技行业其他公司表现 - 生物科技板块中 其他表现较好的股票包括ANI Pharmaceuticals、CorMedix和Castle Biosciences 它们目前均为Zacks Rank 1 [11] - 在过去60天内 ANI Pharmaceuticals的2025年调整后每股收益预估从7.29美元上调至7.56美元 同期 2026年每股收益预估从7.81美元大幅上调至8.08美元 ANIP股价在过去一年上涨了47.1% 该公司在过去四个季度中每个季度的盈利均超出预期 平均超出幅度为21.24% [12] - 在过去60天内 CorMedix的2025年每股收益预估从1.85美元上调至2.87美元 同期2026年预估从2.49美元上调至2.88美元 CRMD股价在过去一年上涨了57.3% 该公司在过去四个季度中每个季度的盈利均超出预期 平均超出幅度为27.04% [13] - 在过去60天内 Castle Biosciences的2025年亏损预估从64美分收窄至34美分 同期2026年亏损预估从1.82美元改善至1.06美元 CSTL股价在过去一年上涨了47.4% 该公司在过去四个季度中有三个季度盈利超出预期 一个季度未达预期 平均超出幅度为66.11% [14]