公司核心事件与市场反应 - 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines的股价在周一大幅上涨超过13% 收盘报304.58美元[1][5] - 股价上涨的直接原因是其治疗特发性震颤的实验性药物ulixacaltamide获得了美国食品药品监督管理局授予的突破性疗法认定[1][3] 药物研发进展与监管路径 - 突破性疗法认定基于最近两项三期研究的积极结果 该认定旨在加速可显著改善严重疾病治疗的药物开发和监管审查[4] - 公司计划在2026年初提交ulixacaltamide的新药申请[4] - 公司首席执行官表示 近期与FDA的一系列积极互动以及此次突破性疗法认定 将共同推动这一有前景的治疗方案更快惠及患者[4] 公司业务与药物市场潜力 - Praxis Precision Medicines专注于利用遗传学见解发现神经系统疾病的新疗法[3] - 仅在美国就有约700万特发性震颤患者 当前治疗方案疗效有限且耐受性往往较差 存在显著的未满足临床需求[6] - 突破性疗法认定进一步强调了ulixacaltamide在满足特发性震颤患者巨大未满足需求方面的潜力[7] 公司关键财务与市场数据 - 公司股票代码为PRAX 在纳斯达克上市 当日股价变动为上涨13.25%至35.63美元[5] - 公司当前股价为304.58美元 市值为67亿美元 当日交易区间为298.00美元至317.72美元[6] - 公司52周股价区间为26.70美元至317.72美元 当日成交量为160万股 平均成交量为100万股 毛利率为97.87%[6]