辉瑞血友病药物出现患者死亡,公司回应
核心事件 - 辉瑞公司一款血友病药物Hympavzi的长期研究中,一名患者于12月14日因中风后脑出血死亡 [1] - 该事件导致辉瑞公司股价在12月23日收盘下跌超过1% [1] - 公司声明正在与研究者及独立委员会积极收集信息,以了解事件的复杂情况 [1] 公司回应与评估 - 辉瑞公司表示,根据目前了解及总体临床数据,预计该死亡事件不会对接受Hympavzi治疗的患者安全性产生影响 [1] - 死亡患者参与的是Hympavzi的长期研究,该药物为每周注射一次的长效凝血因子疗法 [1] - Hympavzi于去年获得美国批准,用于治疗12岁及以上A型或B型血友病患者,通过靶向凝血蛋白来预防或减少出血 [1] 行业背景与公司其他产品 - 血友病由负责调节凝血因子的基因缺陷导致,患者易出现自发性严重出血 [1] - 除长效凝血因子疗法外,基因药物为血友病治疗提供了另一种选择 [1] - 辉瑞公司此前开发了针对中重度B型血友病成人患者的一次性基因疗法Beqvez,并在美国获批上市 [2] - 由于此类基因药物价格高昂且需求疲弱,辉瑞已于今年早些时候宣布停止其血友病基因疗法的全球开发和商业化 [2]