药物获批与定位 - 治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物Seladelpar于12月22日在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批 [1] - 该药适用于与熊去氧胆酸联合治疗对UDCA单药应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于无法耐受UDCA的患者 [1] - 该药是全球首个获批用于治疗PBC的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂 [1] 疾病背景与未满足需求 - 原发性胆汁性胆管炎是一种自身免疫性肝病，可导致胆汁淤积、肝脏炎症和纤维化，并可能进展至肝硬化及肝功能衰竭 [1] - 该病已被纳入我国第二批罕见病目录，中国PBC患病率为20.5/10万，好发于中老年女性，男女比例约为1:9 [2] - 长期一线治疗药物熊去氧胆酸难以满足近40%患者的治疗需求，这部分患者疾病进展风险高 [2] - 瘙痒是PBC患者最常见症状之一，70%的患者受其困扰，严重影响生活，而传统治疗对瘙痒改善有限 [1][2] 药物临床价值与意义 - Seladelpar的作用机制为PBC治疗带来了突破性变革 [2] - 国际循证医学证据显示，Seladelpar是首个同时在生化指标改善和瘙痒症状缓解方面获得明确临床验证的治疗方案 [2] - 该药的快速获批体现了在提升罕见病创新药可及性、满足临床未尽需求方面的持续努力 [2] 市场准入与政策环境 - 在海南博鳌乐城获批前，Seladelpar已于2025年8月通过北京临床急需进口政策，获批进入天竺罕见病药品保障先行区 [3] - 博鳌乐城作为中国唯一的“医疗特区”，依托“先行先试”特许政策，已引进超530款国际创新药械 [3] - 该区域致力于加速引进全球领先创新药械，基本实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步” [3]