核心观点 - 赛诺菲旗下新型口服、可逆性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂Wayrilz获得欧盟委员会批准，用于治疗对其他疗法无效的成人免疫性血小板减少症，成为欧盟首个用于ITP的BTK抑制剂[1] 产品与机制 - Wayrilz通过多免疫调节靶向免疫系统的不同通路，以解决ITP的根本病因[2] - 该产品采用赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，能选择性抑制在B细胞、巨噬细胞等免疫细胞中表达的关键靶点BTK[10] - 与传统管理方法主要关注恢复血小板计数和降低出血风险不同，Wayrilz旨在通过多免疫调节解决疾病的多方面负担[3] 临床数据与疗效 - 欧盟批准基于关键性LUNA 3期研究，该研究达到了主要和次要终点[3] - 研究显示，在持久血小板应答方面，Wayrilz组第25周有23%的患者达到，而安慰剂组为0%，具有统计学显著性差异[7] - Wayrilz组首次血小板应答时间更快，为36天，安慰剂组未达到[7] - Wayrilz组血小板应答持续时间更长，最小二乘均值为7周，安慰剂组为0.7周[7] - 根据ITP患者评估问卷，Wayrilz组患者生活质量总体领域改善10.6分，安慰剂组改善2.3分[5] - 研究中，Wayrilz组有64%的患者在12周达到血小板计数应答后进入完整的24周双盲期，安慰剂组该比例为32%[4] 监管与市场状态 - Wayrilz此前已在美国和阿联酋获批用于ITP[8] - 该产品在日本和中国针对ITP的监管审评正在进行中[8][10] - 在美国，Wayrilz针对ITP获得了快速通道和孤儿药资格认定，在欧盟和日本也获得了类似的孤儿药认定[8] 疾病背景 - 免疫性血小板减少症是一种复杂的免疫失调疾病，导致血小板计数低、出血风险增加，并显著影响生活质量[3][12] - ITP定义为血小板计数低于100,000/μL，可能导致包括颅内出血在内的危及生命的出血事件[12] 研发管线拓展 - Wayrilz正在针对多种其他罕见病进行研究，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病[8][11] - 美国FDA已授予Wayrilz针对上述三种罕见病的孤儿药资格认定，并在IgG4相关疾病上授予了快速通道资格，欧盟也授予了其针对IgG4相关疾病的孤儿药认定[8]