公司核心进展 - 公司PH-762药物的非临床研究方案已获得美国食品药品监督管理局接受 计划于2026年第一季度启动毒理学研究 这是启动关键性人体试验前的必要步骤 [1] - 公司同时持续推进计划 目标是在2026年交付符合美国食品药品监督管理局现行良好生产规范要求的、具有商业可行性的药品 [1] - 首席执行官表示 进行该非临床研究是推动PH-762药物开发路径走向新药申请批准的重要一步 与监管机构的沟通对推进开发战略至关重要 [3] 临床试验数据 - 正在进行的1b期剂量递增临床试验报告了积极的初步安全性和有效性结果 试验针对使用INTASYL化合物PH-762治疗皮肤癌 [2] - 截至目前 1b期试验中已有18名皮肤癌患者完成治疗 分布在五个剂量递增队列中 [2] - 在16名皮肤鳞状细胞癌患者中 累计病理反应包括：6名患者达到完全缓解 2名患者达到接近完全缓解 2名患者达到部分缓解 [2] - 一名转移性默克尔细胞癌患者达到部分缓解 六名皮肤鳞状细胞癌患者和一名转移性黑色素瘤患者为病理无反应 但研究中没有患者出现疾病的临床进展 [2] - 迄今为止 在该试验中接受瘤内注射PH-762的患者未出现剂量限制性毒性或临床相关的治疗引起的不良事件 PH-762在所有入组患者和各剂量递增队列中均表现出良好的耐受性 [2] 公司背景与产品管线 - 公司是一家临床阶段的siRNA生物制药公司 致力于推进其专有的INTASYL®基因沉默技术 专注于免疫肿瘤治疗 [4] - 公司的INTASYL化合物旨在增强人体免疫细胞 以更有效地杀死癌细胞 [4] - 公司的主要临床项目是INTASYL化合物PH-762 该药物可沉默与多种皮肤癌相关的PD-1基因 [4] - 正在进行的1b期试验正在评估PH-762用于治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌 PH-762是皮肤癌的潜在非手术治疗方法 [4] 资金与运营 - 公司近期融资所得的部分净收益正被用于支持上述毒理学研究和商业化药品生产这两项主要计划 [1]