政策与监管审批 - 在《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案(试行)》和《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)》等政策支持下，中国医学科学院阜外医院获批临时进口sotatercept [1] - 该药物此前已落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区 [2] 产品特性与地位 - Sotatercept是全球首个且目前唯一用于治疗肺动脉高压的激活素信号传导抑制剂 [1] - 其作用机制为捕获过量激活素A，帮助恢复失衡的信号通路，抑制细胞增殖进而改善血管结构和恢复管腔通畅 [1] - 该药物曾获得美国突破性疗法认定和孤儿药资格认定，以及欧盟优先药品资格认定和孤儿药资格认定 [1] - 已于2024年3月获得美国食品药品监督管理局批准，并于2024年8月获得欧洲药品管理局批准 [1] 疾病背景与临床需求 - 肺动脉高压是一种多种因素引起的罕见、进展性且危及生命的血管疾病，特征为肺动脉重构导致肺动脉狭窄，最终引起肺动脉压力增加和肺血管阻力升高 [1] - 若得不到及时有效治疗，最终会发展为右心衰竭甚至危及生命 [1] - 特发性肺动脉高压已于2018年被纳入国家卫生健康委公布的《第一批罕见病目录》 [1] - 研究显示2010至2019的十年间，肺动脉高压患者的1年及3年生存率均未见显著提升，新诊断患者5年死亡率仍高达40% [2] - 患者亟需创新治疗以改善生活质量及预后 [2] 市场与专家观点 - 专家指出，sotatercept将为肺动脉高压领域带来全新机制的治疗方案，为患者的治疗带来新的选择 [2]