政策与监管审批 - 北京市政策支持临床急需药械临时进口 中国医学科学院阜外医院依据《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案》获批临时进口创新药物Sotatercept [1] - 该药物已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准 分别于2024年3月和2024年8月获得批准 [1] 产品与疗法 - Sotatercept是全球首个且目前唯一用于治疗动脉型肺动脉高压的激活素信号传导抑制剂 [1] - 该药物曾获得多项国际资格认定 包括美国突破性疗法认定 孤儿药资格认定 以及欧盟优先药品资格认定 孤儿药资格认定 [1] 疾病与医疗需求 - 动脉型肺动脉高压是一种罕见 进展性且危及生命的血管疾病 最终会发展为右心衰竭甚至危及生命 [1] - 患者生存率亟待改善 2010至2019年间患者1年及3年生存率未见显著提升 新诊断患者5年死亡率高达40% [1]