核心观点 - 中国国家药品监督管理局已批准和誉医药的Pimicotinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤成人患者 这是全球首个针对该适应症的监管批准 也是中国首个自主研发的TGCT全身疗法 [1][6] - 该批准基于全球III期MANEUVER研究的积极数据 结果显示Pimicotinib在主要终点和多个次要终点上均显示出统计学显著和临床意义的改善 且安全性良好 [3][4][7] - 此次批准标志着和誉医药从创新研发到首个产品商业化的关键里程碑 其合作伙伴德国默克集团拥有该药物的全球商业化权利 将负责在中国及全球市场的推广 [5][6][8] 药物与临床数据 - Pimicotinib是一种新型、口服、高选择性、强效的小分子CSF-1R抑制剂 由和誉医药独立研发 [3][8] - 在III期MANEUVER研究中 第25周时 经盲态独立评审委员会评估 基于RECIST v1.1标准 Pimicotinib组的客观缓解率为54.0% 显著优于安慰剂组的3.2% [4] - 中位随访14.3个月时 ORR从第25周的54%提升至76.2% 其中包含4例完全缓解 [4] - 药物在次要终点上也显示出显著改善 包括改善关节活动范围、提升身体功能 以及减轻最严重僵硬和疼痛 [4] - 安全性方面 治疗期间中位剂量强度保持在88.2% 大多数治疗中出现的不良事件为1-2级 长期随访未发现新的安全信号 [7] 市场与合作 - 德国默克集团拥有Pimicotinib的全球商业化权利 正在努力确保该药在中国及时惠及患者 [1][8] - 此次NMPA批准是授予合作伙伴德国默克集团的 该公司视此为进一步巩固其在罕见肿瘤领域领导地位的重要一步 [6][7] - 在中国以外 Pimicotinib已获得美国FDA的突破性疗法认定和欧洲EMA的PRIME资格认定 [9] 公司背景与意义 - 和誉医药成立于2016年4月 是一家总部位于上海、专注于肿瘤学的生物制药公司 [10] - Pimicotinib作为1类创新药 在新药上市申请受理后仅六个多月便获得零缺陷批准 反映了公司严谨的研发标准以及监管机构对其临床价值和数据质量的高度认可 [6] - 该批准填补了TGCT患者临床治疗的空白 为无法手术或术后复发的患者提供了有效且耐受性良好的全身治疗选择 [2][3]