核心观点 - H C Wainwright 将 BioCryst Pharmaceuticals 的目标价从 30 美元上调至 32 美元 并重申买入评级 认为其儿科适应症获批是关键利好因素 [1] - BioCryst Pharmaceuticals 的股价在周一大幅上涨 主要原因是其口服药物 Orladeyo 的儿科新剂型获得美国 FDA 批准 [2] 公司动态与产品进展 - 2023年12月12日 美国 FDA 批准了 Orladeyo 口服颗粒剂型 用于2至12岁以下遗传性血管性水肿儿科患者的预防性治疗 [2] - 此次获批的儿科剂型是首个也是唯一一个针对该年龄段的口服靶向预防疗法 此前该年龄段患者只能通过静脉或皮下注射进行治疗 [2] - 公司管理层进一步说明 Orladeyo 的胶囊剂型已于2020年12月获FDA批准 用于12岁及以上成人和儿科患者预防HAE发作 该产品目前已在全球超过45个国家获得批准 [3] 业务与战略 - BioCryst Pharmaceuticals 是一家生物技术公司 采用结构导向药物设计来开发口服小分子和蛋白质疗法 以治疗难以治愈的罕见疾病 [3]