文章核心观点 - 小干扰RNA(siRNA)药物行业正处于高速发展阶段，市场规模和在研药物数量增长迅速，尤其在抗肿瘤等领域展现出巨大潜力，递送技术的进步是行业发展的关键[1][6][12] siRNA药物行业基本定义与特性 - siRNA是含有19-23个碱基对的双链RNA片段，通过RNA干扰机制特异性沉默致病基因[2] - siRNA成药面临稳定性、靶向性和免疫原性等挑战，需通过化学修饰和递送系统解决[3][5] - 递送系统分为病毒载体和非病毒载体两大类，目前广泛应用的非病毒载体包括脂质纳米颗粒及抗体/肽缀合物等[5] siRNA药物行业发展现状 - 市场规模：2024年全球siRNA药物市场规模达24亿美元，其中美国市场为13亿美元，占全球54.17%；预计2025年全球市场规模将增至31亿美元，美国占58.06%，中国占3.23%[1][6] - 在研管线：自2017年起在研siRNA药物高速增长，2023年在研数量达289个，年增长率达103.52%；2024年在研数量为338个[1][6] - 治疗领域：已上市药物主要用于遗传和代谢性疾病；在研药物已扩展至肿瘤、心血管、神经系统等领域，其中肿瘤领域占比最高，达17.9%，消化系统疾病占14.00%，内分泌与代谢疾病占12.40%[1][6] siRNA药物行业产业链 - 上游：包括超高纯度RNA单体、核苷酸单体、修饰试剂等原材料供应商，以及基因测序、靶点筛选服务商和研发生产设备供应商[7] - 中游：核心是siRNA药物的研发与生产，涵盖药物发现、临床试验及商业化生产等环节[7] - 下游：应用场景为各级医院及医疗机构，用于治疗代谢性疾病、肝脏疾病、肿瘤及罕见病等[7] siRNA药物行业竞争格局 - 全球市场：截至2025年9月，全球主要市场已有七款siRNA药物获批上市，涉及企业包括Alnylam、诺华、赛诺菲、诺和诺德等[8][9] - 中国市场：国内siRNA开发处于快速发展期，被列入“十三五”生物产业发展规划重点领域；涌现出瑞博生物、圣诺医药、圣因生物、舶望制药等一批领先企业[11] - 代表企业：瑞博生物发展迅速，自2007年成立以来拥有至少24个在研产品，其中6个已处于临床II、III期阶段[11] siRNA药物行业发展趋势 - 技术发展：递送系统（如ARC技术）的进步将实现不同组织器官的靶向递送，是未来发展的关键[13] - 行业前景：随着RNAi技术发展，siRNA药物时代已开启，国内大型成熟药企正积极布局以增强竞争力，预计将推动产业资源整合与快速发展[12][13]