文章核心观点 - 生物科技股票风险极高 尤其处于临床阶段的公司 其估值几乎完全取决于临床试验结果 若一切按计划进行则可能带来巨大上涨空间[1] - 文章介绍了当前投资者押注的两只风险最高的生物科技股票之一 Opus Genetics[1][2] Opus Genetics 公司概况 - Opus Genetics 是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发基因疗法 以治疗遗传性视网膜疾病 旨在恢复视力并预防失明[2] - 公司估值为14亿美元[2] - 公司致力于开发一次性、长效的疗法 旨在解决严重眼病的根本遗传病因 而非仅仅治疗症状[4] 股价表现与市场预期 - Opus Genetics 股票年初至今已上涨60.3% 表现优于大盘[3] - 华尔街预期该股票仍有很大的上涨空间[3] 研发管线与临床数据 - 公司的风险状况由其研发管线驱动 其中包括针对Leber先天性黑蒙5型的基因疗法OPGx-LCA5[4] - 早期临床数据显示积极结果 在一项1/2期试验中 儿科参与者在三个月内锥体介导的视力显著增加 成年参与者的反应持久性长达18个月[4] - 但上述发现基于有限数量的个体 长期疗效和更广泛应用的持续性仍存在不确定性[4] 监管进展与资金状况 - 公司近期就OPGx-LCA5成功完成了与美国FDA的再生医学先进疗法会议 为潜在的加速监管审批路径打开了大门[5] - 公司第三季度净亏损1750万美元[5] - 季度末持有现金3080万美元 随后通过股权融资筹集了约2300万美元 使总流动性超过5000万美元[5] - 管理层计划利用这些现金将运营资金维持到2027年下半年 这表明投资者相信公司在需要下一轮融资前将达到重要的临床里程碑[5]