公司近期动态 - REGENXBIO公司将于2026年1月14日太平洋时间上午10:30在第44届摩根大通医疗健康年会上进行演讲 [1][2] - 演讲地点位于加利福尼亚州旧金山的威斯汀圣弗朗西斯酒店 [2] - 演讲将通过公司官网投资者关系栏目进行网络直播 直播结束后将有约30天的存档回放 [2] 公司业务与管线 - REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法治愈潜力改善生活的生物技术公司 [3] - 公司自2009年成立以来 一直是腺相关病毒基因治疗领域的先驱 [3] - 公司正在推进针对罕见病和视网膜疾病的一次性治疗后期管线 [3] - 核心管线包括：用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202 与日本新药合作开发用于治疗黏多糖贮积症II型的clemidsogene lanparvovec 以及与日本新药合作开发用于治疗黏多糖贮积症I型的RGX-111 [3] - 公司还与艾伯维合作开发用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec [3] - 已有数千名患者接受了基于REGENXBIO AAV平台的基因治疗 其中包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者 [3] - 公司的在研基因疗法有潜力改变数百万人的医疗保健方式 [3]