文章核心观点 - Pyxis Oncology公司公布了其核心候选药物micvotabart pelidotin (MICVO)在治疗复发/转移性头颈鳞状细胞癌(R/M HNSCC)的1期临床研究中取得的积极初步数据 数据显示MICVO无论是作为单药疗法还是与默沙东的帕博利珠单抗联合疗法 均展现出高应答率和疾病控制率 为这一治疗选择有限的患者群体提供了新的潜在治疗选择 [1][2] 临床数据总结 (单药疗法) - MICVO单药疗法(5.4 mg/kg剂量)在2L+ R/M HNSCC患者中观察到46%的确诊客观缓解率(ORR)和92%的疾病控制率(DCR) [4] - 该单药研究共治疗了18名患者 所有患者均接受过既往系统治疗 中位治疗线数为3线 100%患者接受过铂类治疗 100%患者接受过检查点抑制剂治疗 67%患者接受过紫杉烷类治疗 50%患者接受过EGFR靶向治疗 [5] - 在13名可评估患者中 观察到1例完全缓解 确诊ORR为46%(6/13) 在剂量扩展的不同队列中均观察到缓解：队列1(铂类及抗PD(L)-1经治患者)ORR为60%(N=5) 队列2(EGFRi和/或抗PD(L)-1经治患者)ORR为25%(N=4) 且在HPV阳性、阴性和不适用肿瘤患者中均观察到缓解 [7] - MICVO单药疗法总体耐受性良好 未观察到4级ADC有效载荷相关不良事件(TRAEs) TRAEs发生率为89%(16/18) ≥3级TRAEs发生率为56%(10/18) 导致治疗中止的TRAEs发生率为28%(5/18) 且这5名患者均为“高体重”患者 [7] - 公司计划在正在进行的和未来的临床研究中实施基于调整理想体重的给药方案 以改善耐受性 [7] 临床数据总结 (联合疗法) - MICVO(3.6 mg/kg和4.4 mg/kg剂量)与帕博利珠单抗联合疗法在1L/2L+ R/M HNSCC患者中观察到71%的确诊ORR和100%的DCR [4][8] - 该联合研究共治疗了7名患者(4名在3.6 mg/kg 3名在4.4 mg/kg) 所有患者均为HPV阳性 所有患者均接受过既往系统治疗：其中4名为1L HNSCC患者 中位既往治疗线数为1线 100%接受过铂类同步放化疗；3名为2L+ HNSCC患者 中位既往治疗线数为3线 100%接受过铂类治疗和检查点抑制剂治疗 [8] - 缓解出现在一系列PD(L)-1 CPS评分患者中 并且在既往接受过检查点抑制剂治疗后疾病进展的患者中也观察到了缓解 [8] - MICVO联合疗法总体耐受性良好 未观察到3级或4级ADC有效载荷相关不良事件 TRAEs发生率为86%(6/7) 无导致治疗中止的TRAEs 迄今为止未观察到MICVO与帕博利珠单抗的重叠毒性 [8] 研发进展与后续计划 - 公司预计在2026年中公布正在进行的2L+ R/M HNSCC单药疗法1期研究的更新数据 预计将包含更多患者和初步的持久性数据 [4][9] - 公司预计在2026年下半年公布正在进行的MICVO联合帕博利珠单抗的1/2期研究的更新数据 数据将涵盖1L/2L+ R/M HNSCC及其他肿瘤类型 [4][9] - 美国食品药品监督管理局(FDA)已就计划在2L+ R/M HNSCC中开展的关键性单药研究临床试验设计达成一致 公司正在分别评估MICVO作为单药及联合疗法的关键研究路径 预计在2026年提供更多细节 [10] - MICVO已获得美国FDA针对治疗在铂类化疗和抗PD(L)-1疗法后疾病进展的R/M HNSCC成人患者的快速通道资格 [16] 公司财务与运营 - 公司已完成将其注射用索文西图商业化权利产生的特许权进行出售 获得一次性现金付款1100万美元 这笔非稀释性资金将用于支持MICVO的开发 [11] - 公司目前的现金储备预计足以支撑运营至2026年第四季度 覆盖关键数据里程碑 [11]