文章核心观点 - CERo Therapeutics公司宣布其针对急性髓系白血病（AML）的候选疗法CER-1236的1期临床试验取得进展，包括完成第一队列的剂量限制毒性观察期，并在第二队列以更高剂量对首位患者完成给药，同时第一队列中一名患者接受了额外剂量并仍在研究中 [1][3] 临床试验进展 - 公司已完成CER-1236一期试验第一队列的剂量限制毒性观察期 [1] - 第二队列的首位患者已接受剂量为4e6细胞/千克的CER-1236给药，该剂量是第一队列患者剂量（1e6细胞/千克）的四倍，并且该患者已完成剂量限制毒性观察期 [1] - 研究者为第一队列的第二名患者提供了第四次额外剂量，该患者目前仍在研究中 [1] - 患者入组和给药工作正在进行中，公司正专注于谨慎进行剂量递增阶段并系统收集安全性数据 [3] 试验设计与目标 - 该试验是一项首次人体、多中心、开放标签的1/1b期研究，旨在评估CER-1236在特定AML患者中的安全性和初步疗效 [2] - 研究针对的患者包括复发/难治性AML、伴有可测量残留病灶的缓解期AML，以及新诊断的TP53突变MDS/AML或AML患者 [2] - 研究分为两部分：首先进行剂量递增以确定最高耐受剂量和二期推荐剂量，随后进行扩展阶段以评估安全性和疗效 [2] - 主要疗效终点包括总缓解率、完全缓解、复合完全缓解和可测量残留病灶 [2] - 次要终点包括药代动力学 [2] 公司技术与平台 - CERo是一家创新的免疫治疗公司，致力于开发用于治疗癌症的下一代工程化T细胞疗法 [4] - 其专有的T细胞工程方法将先天免疫和适应性免疫的关键功能属性整合到单一治疗结构中，旨在调动人体免疫系统以实现更全面的肿瘤靶向 [4] - 该新型细胞免疫治疗平台旨在通过适应性穿孔素/颗粒酶途径和先天吞噬机制（包括靶向TIM-4配体）将患者来源的T细胞重定向至肿瘤细胞 [4] - 该平台利用吞噬活性摧毁癌细胞，创造了公司所称的嵌合吞噬受体T细胞 [4] - 公司认为，CER-T细胞差异化的靶向特性可能比目前批准的CAR-T疗法更具优势，并有可能将细胞免疫疗法的应用范围扩展到血液恶性肿瘤和实体瘤 [4] - 公司已针对其主要候选产品CER-1236启动了针对血液恶性肿瘤的临床试验 [4]