核心观点 - Avacta Therapeutics 公布了其肿瘤靶向平台 pre|CISION 下首个肽-药物偶联物 faridoxorubicin (AVA6000) 在唾液腺癌患者中的1b期试验初步数据 数据与先前报告的1a期数据一致 证实了抗肿瘤活性和良好的安全性 合并疾病控制率达到90% [1][3][7] 药物与平台机制 - faridoxorubicin (AVA6000) 是公司管线中首个肽-药物偶联物 由阿霉素与公司专有的 pre|CISION 肽偶联而成 [2] - 该药物设计为被肿瘤微环境中过度表达的成纤维细胞活化蛋白-α 特异性切割 从而实现阿霉素有效载荷的靶向释放 [2] - pre|CISION 平台是一种基于肿瘤特异性蛋白酶 的专有有效载荷递送系统 旨在将高效力有效载荷集中在肿瘤微环境中 同时保护正常组织 [12][14] 临床数据详情 - 在唾液腺癌适应症中 截至数据截止日 试验共入组了30名可评估疗效的患者 [7] - 在这30名接受250 mg/m²及以上剂量治疗的患者中 观察到9例具有临床意义的肿瘤缩小 包括2例确认的部分缓解 和7例确认的轻微缓解 [7] - 1a期和1b期患者的合并疾病控制率为90% [1][3][11] - 在1b期队列的19名患者中 中位无进展生存期尚未达到 数据截止时中位随访时间超过15周 [7][11] - 安全性数据与1a期队列报告的数据一致 [7] 目标疾病背景 - 唾液腺癌占头颈癌的6-8% 美国每年约有2,500例新诊断病例 [3] - 该疾病对化疗无反应 在转移性环境中没有标准疗法 晚期疾病的五年生存率约为42% [3] 公司展望与后续计划 - 基于1b期队列中观察到的初步积极疗效和安全性数据 该队列将继续招募患者 [4] - 预计在2026年上半年获得1a期和1b期队列的进一步数据更新 [4] - 公司CEO表示 这些数据加强了其对 pre|CISION 平台变革潜力的信心 并支持其整个管线药物的广阔市场机会 [5][6][7]