行业数字化标准与倡议 - 全球医药研发界正持续推进临床研究方案的规范化、结构化、数字化、标准化及自动化进程 这是一个由监管机构、标准组织与产业实践者共同参与的系统性工程 [2] - ICH M11《临床电子结构化协调临床方案》项目于2018年立项 是一套包含指南、模板与技术实施规范在内的完整体系 旨在实现临床研究方案从撰写、提交到审评的全流程结构化与机器可读 [2] - ICH M11已完成在FDA、NMPA、EMA等监管区域的公开征求意见 并于11月19日ICH大会期间由管理委员会批准通过 正式进入实施阶段 [3] - CDISC推出了统一研究定义模型USDM 作为一个集成化数据模型 统一并扩展了既往多个相关标准 旨在建立全局一致、机器可读的临床研究方案数据结构 USDM V4.0于2025年6月正式发布 [4] - 产业界组织TCB发起了“数字数据流”DDF倡议 致力于将从当前以文档为中心的模式 转向基于数据流和系统操作的全数字化模式 [4] - TCB不仅参与标准共建 还积极开发研究定义仓库等开源工具 并着力建立行业主导的长期治理模式 以保障DDF生态的长期健康发展 [5] 数字化生态系统的协同与价值 - ICH M11、CDISC USDM与TCB DDF共同构建了一个层次清晰、紧密联动的数字化临床研究方案生态系统 M11确立“语法” USDM提供“词汇” DDF则构建“对话”的机制与工具 [6] - 基于M11模板与USDM模型的智能工具可引导医学撰写结构化输入 自动校验逻辑一致性 提升撰写质量与效率 审评人员也可借助机器可读数据实现快速比对与部分自动化审评 [6] - 数字化临床研究方案作为“单一可信源” 其数据可自动同步至临床注册平台、EDC、IRT、CTMS及TMF等多个下游系统 降低人工转录错误 提升流程协同效率 [6] - 临床研究方案中关键数据与风险指标被明确标识后 系统可实现动态风险监测与集中化统计监控 增强质量控制的主动性与精准性 [6] - 高质量、结构化的临床研究方案数据为AI模型训练提供基础 可用于优化试验设计、识别方案偏离、预警研究风险等 释放数据更多潜在价值 [7] 行业挑战与应对策略 - 临床研究方案的全面数字化核心价值在于研究效率提升、成本优化、质量强化与合规性增强 最终助力新药研发提速 [8] - 变革面临多重挑战 包括M11与USDM等标准如何实现完美映射 如何推动全球范围内广泛采纳标准 以及如何平衡标准刚性与临床研究灵活性 [8] - 对国内医药研发行业而言 这既是严峻挑战 更是实现弯道超车的重要机遇 [8] - 本土药企、CRO及技术供应商应从四方面积极准备 包括深入理解国际标准并制定清晰的数字化转型路线图 [8] 通过具体场景试点先行以积累经验并验证数字化投入的回报 [9] 加强数据能力与工具建设 投入或合作开发适配的数字化平台并培育跨领域复合人才 [10] 以及主动参与监管沟通和行业协作 共建开放、健康的临床研究数字生态 [11] 公司业务与能力 - 公司数据科学部是一支覆盖数据管理、统计分析和编程以及随机编盲全业务模块的百人专业团队 [12][13] - 团队以科学定量为核心 凭借智能化管理体系与算法优化筑牢数据质量根基 通过深度数据挖掘与严谨统计分析输出精准研发洞察 [13] - 截至目前 团队已服务超100家客户 交付1500余个项目 其中临床Ⅰ-Ⅲ期项目占比70% 重点聚焦肿瘤、心血管、自免及内分泌等领域 [13] - 团队支持300+符合NMPA/FDA标准的合规递交项目 历经30余次稽查、75余次核查均无重大问题 [13]