核心观点 - Monte Rosa Therapeutics公司公布了其候选药物MRT-2359联合恩杂鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的1/2期临床研究中期数据 数据显示在特定患者亚组中展现出积极的疗效信号和良好的安全性 公司计划启动后续2期研究并更新其他管线进展 [1][5] 临床研究设计与患者情况 - 研究为1/2期临床 评估MRT-2359与辉瑞和安斯泰来公司生产的恩杂鲁胺联合用药方案 MRT-2359口服给药 采用用药21天、停药7天的周期 剂量为0.5 mg和0.75 mg [1] - 截至数据截止日12月3日 研究人群包括20名经过大量预治疗的晚期去势抵抗性前列腺癌患者 [2] - 所有20名入组患者均可进行安全性评估 [3] MRT-2359联合疗法安全性与疗效数据 - MRT-2359与恩杂鲁胺的组合保持了良好的安全性特征 不良事件主要为轻度或中度的胃肠道反应 且可控 [3] - 在14名可评估患者中 在AR突变亚组观察到两例RECIST部分缓解 其中一例已确认 一例未确认 在AR突变患者中的疾病控制率达到100% [4] - 在野生型AR或ARV7转录本阳性的5名患者中观察到疾病稳定 其中多例与肿瘤缩小相关 在14名可评估患者的总体人群中 疾病控制率为64% [4] - 数据显示治疗效果持久 特别是在AR突变或未使用过AR抑制剂的患者中 [5] 公司后续开发计划 - 公司计划在2月的ASCO泌尿生殖系统癌症研讨会上公布MRT-2359 1/2期研究的更新数据 [5] - 公司计划启动MRT-2359联合第二代AR抑制剂的2期研究 [5] - 该2期研究计划纳入最多25名mCRPC患者 旨在有效评估MRT-2359联合AR抑制剂在AR突变mCRPC患者中的疗效 并可能将研究扩展至其他患者亚组 [6] - 2期研究将评估PSA反应、RECIST反应、缓解持续时间、无进展生存期、影像学无进展生存期和安全性 预计于2026年开始 [6] 其他研究结果与管线更新 - 该1/2期研究还包括6名激素受体阳性乳腺癌患者 数据显示安全性良好 但结果未提供足够的活性证据以支持在该人群中的进一步开发 [7] - 公司计划在2026年初公布MRT-8102的1期中期数据 [8] - 正在进行的MRT-8102 1期研究包括健康志愿者的单次/多次递增剂量队列 以及旨在评估心血管疾病风险增加受试者中早期概念验证可能性的第3部分队列 公司已启动该研究第3部分的给药 [8] 市场反应 - 消息公布后 Monte Rosa Therapeutics公司股价上涨11.43% 报收于18.33美元 [8]