核心观点 - Kyverna Therapeutics公司股价在报告其候选药物mivocabtagene autoleucel（miv-cel）用于治疗僵人综合征的注册性中期研究取得积极顶线数据后，单日大幅上涨23.2% [1] - 候选药物miv-cel有潜力成为首个获得FDA批准用于治疗自身免疫性疾病的CAR T细胞疗法 [1] - 公司计划在2026年上半年向FDA提交针对僵人综合征适应症的生物制品许可申请 [10] 临床数据表现 - 在II期KYSA-8研究中，miv-cel达到了主要疗效终点，在定时25英尺步行测试中显示出具有高度统计学显著性的改善，第16周时中位改善幅度达46% [2] - 81%的接受治疗患者在定时25英尺步行测试中改善超过20%，这一水平通常被认为具有临床意义 [2] - 在所有次要疗效终点上，miv-cel也表现出一致且具有高度统计学显著性的益处 [3] - 在基线时需要助行工具的12名患者中，有67%在第16周时不再需要辅助即可行走 [4] - 所有患者均保持无需免疫疗法治疗，且截至最新随访时无人需要挽救性治疗 [4] 安全性概况 - miv-cel总体耐受性良好，未报告高级别细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征病例 [7] - 部分患者出现3/4级中性粒细胞减少症，这是CAR-T疗法已知且预期的风险，但这些事件是可控的 [7] 疾病背景与市场机会 - 僵人综合征是一种罕见、进行性神经性自身免疫疾病，以肌肉僵硬和疼痛性痉挛为特征，严重损害活动能力和步态 [8] - 高达80%的患者最终会丧失行走能力，并面临残疾和死亡风险增加 [8] - 目前尚无FDA批准用于僵人综合征的疗法，大多数患者依赖现有对症治疗和超适应症免疫疗法，需求未得到满足 [8] 公司发展计划 - 公司计划在2026年的医学会议上公布完整的中期研究数据集 [10] - 候选药物miv-cel已获得美国再生医学先进疗法和孤儿药认定 [10] - 除僵人综合征外，公司目前正在通过独立的早期至中期研究评估miv-cel用于其他自身免疫适应症，包括重症肌无力、多发性硬化症、类风湿关节炎、狼疮性肾炎和系统性硬化症 [11] 股价与行业表现 - 过去一年，Kyverna Therapeutics公司股价上涨了158.3%，而同期行业增长为11.6% [4]