公司融资与行业背景 - 哲源科技近日完成亿元A1轮融资，由国科投资领投，泽源基金、睿智医药跟投 [1] - 国内AI制药赛道正逐步回归理性，分子设计等AIDD工具走向成熟，但靶点发现和临床试验环节的挑战未发生本质改变 [1] - 行业面临成熟靶点开发红海、新靶点发现枯竭、临床试验投入巨大且失败风险高的困境，因此借助AI挖掘新机制、评估新靶点、提高临床试验效率和成功率成为产业重要关注点 [1] 公司战略定位与技术路径 - 公司定位为“AI4S+疾病”公司，与聚焦“AI+分子”的公司不同，其打造“计算医学”平台，旨在以新范式赋能新机制新靶点发现和临床试验环节 [2] - 公司认为当前药物创新的最大挑战在于深层的疾病理解，研发的第一性原理应是治病，需在立项之初系统理解疾病、确定靶点与疾病的因果关系及患者特征，以提高研发效率和成功率 [2] - 基于计算医学平台，公司构建了“理解疾病”的智能体集群，产出三方面洞见：发现全新靶点、发现已知靶点的新机制、以及药物重定位以拓展新适应症 [2] 核心技术平台与能力 - 公司计算医学平台打造了“虚拟临床试验”能力，即“电子人吃电子药”，其解决方案是构建“生命功能的数字孪生”（虚拟患者）[2][3] - 虚拟患者并非物理外观模拟，而是将个体组学数据映射到人体生物学信号通路网络上，构建反映患者生命功能特征和疾病特点的高维数学模型，以模拟药物扰动后的结果 [3] - 通过虚拟临床试验，可在药物管线论证阶段评估该药物在数万个适应症亚型的效果，这种基于AI的疗效预测已在与北京肿瘤医院合作的实际项目中得到验证 [3] - 在与北京肿瘤医院合作的虚拟临床平行试验中，公司对8位入组患者进行了药物响应预测，揭盲结果显示AI预测结果与真实临床试验结果完全一致 [3] - 该技术旨在药物正式开展人体试验前，筛选出适合的适应症，在计算机上试错，以加速穿越临床试验的“死亡之谷” [3] 技术验证与商业成果 - 公司创始人提出判断创新技术能力的五层方法论，从“理想乌托邦”到“产生若干可验证的结果”，达到第五层可证明团队的技术创新度、成熟度及赋能产业的可能性 [4][5] - 除虚拟临床项目外，公司其他可验证成果包括：针对胰腺癌的1类创新药PR00012已进入临床I期；通过计算医学平台已计算出200多个潜在靶点相关的“洞见”，每个洞见有望开发出价值超过百亿的新药IP资产 [5] - 公司选择的商业模式是打造创新药“IP工厂”，旨在与拥有强大临床开发、生产和商业化能力的药厂协同创新，将行业产能和资源高效转化为药物资产 [5] 行业愿景与挑战 - 公司等科技创新企业的努力方向是通过构建底层技术体系，将药物研发从艺术进化为可预测、可复制的工程技术，以改变新药研发“耗费16年、投入26亿美元、仅3%成功率”的行业困境 [6] - 市场对AI制药的技术能力边界和商业价值判定仍存在质疑，尤其在新靶点发现、虚拟临床试验等复杂环节，行业中逐步形成用BD交易或联合开发合同等结果证明的风向 [4]