公司研发进展 - 和誉医药自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061，在针对3-12岁软骨发育不全儿童患者的II期临床试验中已完成首例患者给药 [1] - 该II期临床试验旨在全面评估ABSK061在目标患儿中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效，研究于2025年3月获得中国国家药监局药品审评中心的临床试验许可 [2] 产品潜力与机制 - ABSK061是一种口服给药的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征及安全性优势 [1] - 其口服给药方式在便捷性和治疗依从性方面对儿童患者具有显著优势，使其成为治疗儿童及青少年软骨发育不全的潜在候选药物 [1] 疾病背景与市场机会 - 软骨发育不全是一种导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，发病机制源于FGFR3基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨正常骨化 [1] - 靶向FGFR3的抑制剂有望为软骨发育不全患者带来更精准、更有效的治疗选择 [1]