文章核心观点 - 和誉医药自主研发的高选择性FGFR2/3抑制剂ABSK061，在针对3-12岁软骨发育不全儿童患者的II期临床试验中已完成首例患者给药，标志着该药物临床开发进入新阶段 [1] 药物与适应症 - ABSK061是一种高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂 [1] - 该药物针对的适应症为软骨发育不全，这是一种导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病 [1] - 该病的发病机制源于FGFR3基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程 [1] 临床前研究与药物特性 - 在临床前研究中，ABSK061已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势 [1] - 其口服给药方式在便捷性和治疗依从性方面，尤其对儿童患者具有显著优势 [1] 临床试验进展 - 针对3至12岁ACH患儿的开放标签II期临床研究，已完成首例患者给药 [1][2] - 该研究旨在全面评估ABSK061在目标患儿中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效 [2] - 该研究已于2025年3月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验药品许可 [2]