文章核心观点 - 全球健康药物研发中心发布并免费开放其自研的AI药物研发平台“AI孔明”及相关分子库，旨在利用生成式AI与多模态大模型技术，打破传统药物研发壁垒，显著提升针对被商业忽略疾病（如结核病、疟疾）的早期研发效率与成功率 [1][3][7] 平台发布与机构背景 - 平台“AI孔明”由全球健康药物研发中心于12月11日发布，该中心是2016年由北京市政府、清华大学和盖茨基金会共同发起的非营利研究机构 [1][3] - 平台从2017年开始开发，现已实现从靶点结构分析到成药性评估的药物设计全流程无缝覆盖 [3] - 平台及针对疟疾、结核病的分子库目前免费开放使用，具备普惠性 [1][3] 平台技术原理与功能模块 - 平台融合生成式人工智能与多模态大模型技术，能针对不同疾病有效精准生成并优化潜在候选药物分子，而非仅在已知化合物库中筛选 [1][4] - “连弩”模块：基于学习化合物与蛋白质结合数据，可生成新分子或优化先导化合物，在病毒靶点研发中使活性分子比例提高43%，在疟疾靶点中活性化合物占比分别达17%和21% [4][5] - “星象”模块：用于快速筛选最有潜力的候选分子，通过分布式并行计算，评估百万分子库仅需数小时到数十小时，计算效率较传统方法实现数量级提升 [5] - “八阵”模块：集成近70种药代毒理性质预测，用于快速评估候选分子的安全性风险与成药潜力 [6] - “锦囊”数据库：针对结核病和疟疾，为约400个靶点各生成约3,000个分子，形成百万级别分子库，并通过其他模块进行预测筛选 [6] 平台验证效果与效率提升 - 平台已在结核病、疟疾及罕见病等数十条真实研发管线中完成系统验证 [1] - 以肺结核实验为例：传统高通量筛选42万小分子库需6-12个月，获得818个活性分子，命中率0.19%；使用“锦囊”数据库仅合成13个分子，耗时1-2个月，获得5个活性分子，命中率约38.5%，研发时间缩短6倍，命中率显著提升 [6] - 在疟疾靶点上，“连弩”模块帮助合成总计5个活性化合物 [5] 行业背景与挑战 - 传统药物开发模式被形容为“10年10亿美元”，成功率极低，过程类似走迷宫和大海捞针 [3] - 业内正探索使用AI技术定位最优研发路径、提高效率，新一代大模型技术已被纳入医药行业探索范围 [3] - 当前AI赋能科研面临数据量不足的挑战，制药领域有把握、有标注的数据较少，且大量数据未在公共平台共享，限制了AI在药物研发中的进一步提升 [10]