核心观点 - 赛诺菲宣布其研究性药物tolebrutinib在针对原发性进行性多发性硬化症的PERSEUS三期临床试验中未达到主要终点 公司将不会为该适应症寻求监管注册 但公司对tolebrutinib在非复发性继发性进行性多发性硬化症中的价值仍保持信心 [1][2] 临床试验结果与影响 - PERSEUS三期研究的主要终点是延迟6个月复合确认的残疾进展时间 研究结果显示tolebrutinib相比安慰剂未能达到该主要终点 [1][8] - 初步分析显示tolebrutinib的安全性特征与既往研究一致 药物性肝损伤是其已知风险 需严格遵守肝脏监测要求 [2] - 基于该结果 赛诺菲将不会为tolebrutinib治疗原发性进行性多发性硬化症寻求监管注册 [1] 药物监管状态与公司策略 - tolebrutinib已于2025年7月在阿联酋获得临时批准 用于治疗非复发性继发性进行性多发性硬化症及减缓成人非复发相关的残疾累积 目前正在欧盟及全球其他司法管辖区接受监管审查 [3] - 美国FDA曾于2024年12月授予tolebrutinib突破性疗法认定 [3] - 公司对多发性硬化症领域的承诺不变 将继续致力于寻求解决未满足需求的新进展 并相信tolebrutinib能为非复发性继发性进行性多发性硬化症患者带来价值 [2] 财务影响 - 公司将根据国际财务报告准则对与tolebrutinib相关的无形资产价值进行减值测试 结果将于2026年1月随2025年第四季度及全年业绩一同公布 [4] - 该测试结果不会影响业务净收入/业务每股收益 且2025年的财务指引保持不变 [4] 疾病背景与药物机制 - 原发性进行性多发性硬化症约占整体多发性硬化症患者群体的10% 其临床特征为缓慢、隐匿的神经功能衰退 症状随时间逐渐恶化而无改善期 [1][5] - 继发性进行性多发性硬化症患者通常既往诊断为复发型多发性硬化症 已停止复发但残疾仍在累积 解决残疾累积仍是该疾病领域显著的未满足需求 [6] - tolebrutinib是一种研究性的口服、脑渗透性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 旨在靶向多发性硬化症残疾进展的关键驱动因素——慢性神经炎症 [11] 公司研发管线与定位 - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司 专注于利用对免疫系统的深入理解来发明药物和疫苗 [13] - 公司处于神经病学与免疫科学的交叉领域 致力于改善包括多发性硬化症在内的严重神经炎症和神经退行性疾病患者的生活 其神经病学研发管线目前有多个项目处于针对不同疾病的三期研究阶段 [12]