公司临床进展 - Cynata Therapeutics已完成其候选药物CYP-001用于治疗新诊断高危急性移植物抗宿主病（aGvHD）的II期临床试验患者招募工作 [2] - 该试验共招募了65名参与者，在美国、欧洲和澳大利亚的多个临床中心进行，参与者被随机分配接受“类固醇+CYP-001”或“类固醇+安慰剂”的治疗方案 [3] - 试验的主要评估期为100天，预计于2026年3月结束，试验结果预计在2026年6月左右公布，主要终点是第28天的总体缓解率 [3] 疾病背景与未满足需求 - 急性移植物抗宿主病是骨髓移植等手术后的严重且常危及生命的并发症，高达50%的接受异体移植的患者会受到影响 [5] - 约有一半的aGvHD病例对标准一线类固醇治疗无效，成为“类固醇耐药”病例，这类患者的历史两年生存率低于20% [5] - 首席执行官Kilian Kelly博士表示，目前对更安全、更有效的aGvHD治疗方法存在显著的未满足需求，因为现有疗法常常无法阻止不良后果，且可能引发严重的安全问题 [4] 候选药物CYP-001简介与前期数据 - CYP-001是公司Cymerus™平台衍生的iPSC来源的间充质干细胞静脉注射产品，旨在调节免疫系统，改善aGvHD的缓解率和生存结果 [6] - 在针对类固醇耐药aGvHD患者的成功I期试验中，87%的患者显示出总体缓解，53%的患者达到完全缓解，60%的患者存活至少两年，且治疗未出现相关的严重不良事件或安全问题 [6] - 该I期试验的成果已在权威期刊《自然医学》上发表两次，并且CYP-001已获得美国FDA授予的用于治疗aGvHD的孤儿药资格认定 [6] 公司技术与研发管线 - Cynata Therapeutics是一家临床阶段的干细胞和再生医学公司，其核心是专有的治疗性干细胞平台技术Cymerus™ [8] - Cymerus™技术利用诱导多能干细胞实现细胞疗法产品（包括间充质干细胞）的经济化、商业化规模生产，无需持续从多个供体获取组织，也避免了传统方法带来的复杂性和产品不一致性问题 [9] - 除CYP-001的II期试验外，公司研发管线还包括：CYP-001用于肾移植患者的I/II期试验、CYP-004用于骨关节炎的III期试验，以及CYP-006TK用于糖尿病足溃疡的I期试验，其技术还在多种疾病的临床前模型中展示了应用潜力 [10]