文章核心观点 - 诺诚健华自主研发的BTK抑制剂奥布替尼治疗系统性红斑狼疮的IIb期临床研究达到主要终点，并获得中国药监部门批准开展III期注册性临床试验，这是公司在该领域的一个重要里程碑 [1][3] 奥布替尼临床试验进展与结果 - 奥布替尼治疗SLE的IIb期研究达到主要终点，并获CDE批准开展III期临床试验，III期将评估每日一次75毫克的给药方案 [1] - IIb期研究共入组187例患者，按1:1:1随机分为每日一次75毫克、50毫克奥布替尼组及安慰剂组 [2] - 第48周时，每日一次75毫克剂量组的SLE反应指数-4应答率为57.1%，显著高于安慰剂组的34.4%，具有统计学意义，达到主要终点 [2] - 每日一次75毫克剂量组的疗效优于50毫克组，显示疗效呈剂量依赖性改善趋势 [2] - 第48周时，每日一次75毫克剂量组的SRI-6应答率和BICLA应答率也显著高于安慰剂组，达到次要终点 [2] - 在基线疾病活动度较高的亚组患者中，每日一次75毫克奥布替尼组的SRI-4应答率较安慰剂校正后的差值分别为35%和43% [3] - 奥布替尼显示出良好的耐受性和安全性，其安全性特征与BTK抑制剂的作用机制和SLE的疾病生物学相一致 [3] - 奥布替尼是全球首个在SLE II期临床试验中展示显著疗效的BTK抑制剂，有望成为治疗SLE的同类首创口服BTK抑制剂 [3] 系统性红斑狼疮市场与疾病背景 - 系统性红斑狼疮是一种涉及多个系统的自身免疫性疾病，可能导致严重的器官、神经系统损伤甚至死亡 [4] - 根据弗若斯特沙利文分析，全球SLE患病人数约有800万 [4] - 根据《中国系统性红斑狼疮发展报告2020》，中国SLE患者约有100万人，总数位居全球第一，发病率位居全球第二 [4] - SLE最常见的患者是年轻及中年女性，疾病需要长期管理，存在巨大的未满足治疗需求 [4]