Praxis Precision Medicines - 公司计划于明年初提交其实验性癫痫药物relutrigine在美国的上市申请 该药物旨在治疗一组导致严重癫痫发作和发育迟缓的罕见癫痫症 [2] - 提交决定基于近期与FDA进行“合作讨论”后的结果 [2] - 公司股价在周四上涨2% 收于每股略高于267美元 今年以来因另一管线项目的积极进展已大幅上涨 [2] Rezolute - 公司药物ersodetug在一项针对导致危险低血糖的罕见遗传病的3期试验中失败 与安慰剂相比 该疗法未能显著降低患者每周血糖降至特定阈值以下的平均次数 [2] - 药物也错过了一项关键的次要研究目标 [2] - 公司股价暴跌近90% 持有该药物特许权权益的Xoma Royalty股价也出现两位数下跌 [2] Geron - 公司宣布战略重组 将裁减约三分之一的员工 其员工总数为260人 [2] - 公司首款获批药物Rytelo于去年6月获准用于治疗骨髓增生异常综合征 但2025年销售停滞 令投资者失望并压低了股价 [2] - 公司在8月更换了CEO 新任领导表示成本削减是“审慎财政管理精神的体现” 裁员将使公司2026年的预计运营支出低于2025年 [2] Rhythm Pharmaceuticals - 公司计划将其药物setmelanotide推进至Prader-Willi综合征的后期试验 此前一项小型2期研究的早期结果令人鼓舞 [2] - 该药物（以Imcivree商品名销售用于基因驱动型肥胖）在研究中显示出减少饥饿感和帮助降低患者体重指数值的迹象 [2] - 公司股价周四上涨12% 至每股超过117美元 今年价值已接近翻倍 [2]