股价与交易动态 - Tenaya Therapeutics股票在周五交易中大幅下跌37.44%至0.85美元 [8] - 当日成交量高达4239万股，远高于351万股的平均成交量 [1] 融资活动 - 公司于周四完成了承销公开发行，定价为每单位1.20美元，发行5000万单位，募集资金总额为6000万美元 [2] - 每个单位包含一股普通股和一份认股权证，权证行权价为每股1.50美元 [2] - 募集资金将用于资助临床及早期阶段产品管线（特别是TN-201和TN-401）的持续及计划开发，并用作营运资金及其他一般公司用途 [3] 产品管线进展：TN-401 (ARVC基因疗法) - 公司公布了TN-401治疗致心律失常性右心室心肌病（ARVC）的RIDGE-1 1b/2期试验的中期数据 [3] - ARVC主要由PKP2基因突变引起，是一种遗传性心肌病，可导致心律失常和心功能受损 [4] - 数据截止时，首批三位接受3E13 vg/kg剂量治疗的患者随访时间为给药后20至40周 [5] - 初步结果显示，TN-401耐受性良好，三位患者中有两位的PKP2蛋白表达较基线增加，并在心律失常负荷方面显示出有意义的改善证据 [5] - 未观察到血栓性微血管病或心脏毒性事件，也未发生与TN-401相关的植入式心律转复除颤器电击或心律失常 [5][6] - 所有患者均已停用免疫抑制药物 [6] - 第二批三位患者（剂量为6E13 vg/kg）的入组和给药已完成，截至目前该队列未报告新的与TN-401相关的严重不良事件 [6] - 活检显示所有患者在最初八周内均检测到稳健的转导和表达 [6] - 在随访超过六个月的前两位患者中，观察到电不稳定性具有临床意义的改善 [7] 产品管线进展：TN-201 (HCM基因疗法) - 美国食品药品监督管理局已正式通知公司，解除了对TN-201治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病的MyPEAK-1 1b/2a期试验的临床搁置 [7]