药物获批与核心观点 - 美国食品药品监督管理局批准了安进公司的UPLIZNA®用于治疗抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的成人全身型重症肌无力 这是首个也是唯一一个获批用于该适应症的CD19靶向B细胞疗法 [1] - 该疗法为患者提供了新的治疗选择 初始两次负荷剂量后 每年仅需给药两次 即可实现潜在的长期疾病控制 [1] - 此次批准反映了不断积累的证据 标志着为全身型重症肌无力患者扩大了重要的治疗选择范围 [2] 药物机制与临床数据 - UPLIZNA®是一种通过静脉输注给药的CD19+ B细胞导向单克隆抗体 [5] - 该药物此前已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病和视神经脊髓炎谱系障碍 在治疗抗体介导的疾病方面拥有成熟的记录 [5] - 在针对全身型重症肌无力的临床试验中 Uplizna在成年各年龄组均显示出强劲的临床结果 其特点是给药持久性 初始负荷剂量后每年仅需两次给药 这与通常需要每2-8周给药一次的其他获批疗法形成显著差异 [6] - 关键试验发现包括：重症肌无力日常生活活动量表和定量重症肌无力评分显著改善 病情加重频率和严重程度降低 疾病活动度各项指标早期起效且持续获益 安全性特征与先前inebilizumab-cdon的适应症一致 [8] 疾病背景与治疗意义 - 全身型重症肌无力是一种自身免疫性疾病 抗体会破坏神经与肌肉之间的通信 导致多变且通常严重的肌无力 症状可能影响眼睛、面部、喉咙、四肢和呼吸肌 [10] - 该疗法建立在多年来对重症肌无力免疫生物学研究的基础上 其针对表达CD19的B细胞的靶向作用机制反映了该领域的科学进展 为临床医生提供了一种更精确干预潜在病理的新方法 [7] - 对于临床医生而言 拥有一个具有持久给药方案和明确安全性特征的选项 提供了另一个有意义的工具来为每个人量身定制护理方案 对于患者 它带来了稳定性和改善生活质量的新可能 [11] 相关机构与研发投入 - 肌肉萎缩症协会是全球最大的重症肌无力研究非营利支持者之一 自成立以来已投入超过5700万美元 近期投资包括2020年至2025年间超过40万美元用于重症肌无力研究 仅在2025年就投入超过10万美元支持两项活跃的重症肌无力研究资助 [12] - 这些投资正在推进免疫生物学、诊断学、治疗开发和临床试验准备等关键领域 [12] - 除了研究资助 肌肉萎缩症协会通过其遍布美国的超过150个护理中心网络提供全面的患者支持 提供多学科护理并支持患者参与临床试验 [12]