FDA expands approval of BioCryst's rare disease drug for use in young children
公司核心动态 - 美国食品药品监督管理局已扩大BioCryst Pharmaceuticals公司药物Orladeyo的适用范围 批准其口服颗粒剂型用于预防2岁及以上儿童的遗传性血管性水肿发作 [1] - 此次批准使Orladeyo成为美国首个获批用于预防2岁及以上儿童HAE发作的口服预防性药物 [1] 产品与市场影响 - Orladeyo口服颗粒剂型为儿童患者提供了新的给药选择 此前该药物仅以胶囊剂型获批用于12岁及以上患者 [1] - 遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病 可导致身体各部位出现反复、不可预测的严重肿胀 [1]