公司核心事件与进展 - 美国食品药品监督管理局已正式解除对TN-201的MyPEAK-1™ 1b/2a期临床试验的临床搁置 所有相关问题均已解决 [1] - 公司正与临床中心合作实施研究方案修订 计划随后恢复给药 方案修订旨在优化患者监测和免疫抑制方案管理 [2] - 临床搁置预计不会影响数据里程碑或开发时间线 [3] 临床试验详情 - MyPEAK-1试验是一项多中心、开放标签、剂量递增研究 测试剂量为3E13 vg/kg和6E13 vg/kg 计划招募最多24名有症状的成年患者 [4] - 试验旨在评估单次静脉输注TN-201基因替代疗法的安全性、耐受性和临床疗效 [4] - 已完成两个队列各3名患者的测试 正在剂量扩展队列中招募更多患者 [4] 产品安全性与数据 - 截至目前 TN-201总体耐受性良好 数据和安全监测委员会在今年夏天审查所有可用安全数据后支持试验继续入组 此后未出现新的安全性问题 [3] - 方案修订正式确立了公司从免疫抑制剂使用时机和剂量中获得的经验 使得在TN-201剂量更高的情况下 队列间免疫抑制剂的持续时间和累积剂量得以缩短和降低 [2] - 队列1患者≥52周随访数据以及队列2患者12周和26周的可用数据 近期在美国心脏协会科学会议上以最新突破性研究形式展示并同期发表于《心血管研究》杂志 [2] 产品与候选药物管线 - TN-201是一种基于腺相关病毒血清型9的基因疗法 旨在通过单次静脉输递送功能性MYBPC3基因 以解决MYBPC3相关肥厚型心肌病的根本病因 [7] - TN-201已获得美国FDA的快速通道资格、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定 并获欧盟委员会授予孤儿药产品资格 [7] - 公司管线还包括临床阶段候选药物TN-401 用于治疗PKP2相关致心律失常性右心室心肌病 以及TN-301 一种临床阶段小分子HDAC6抑制剂 用于潜在治疗心力衰竭和相关心脏/肌肉疾病 [8][9] 目标疾病与市场 - MYBPC3基因变异是肥厚型心肌病最常见的遗传病因 约占美国总体HCM患者人群的20% 即约12万名患者 [6] - MYBPC3相关HCM是一种严重的进行性疾病 可影响成人、青少年、儿童和婴儿 患者更可能较早发病 且心力衰竭症状、心律失常、中风、心源性猝死等严重结局发生率较高 [6] - 目前尚无获批的疗法可解决HCM的根本遗传病因 [6]